Alprolix è un medicinale utilizzato per il trattamento e la prevenzione delle emorragie in pazienti affetti da emofilia B, un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza di una proteina di coagulazione denominata fattore IX.
Alprolix può essere somministrato a pazienti di qualsiasi età.
Poiché il numero di pazienti affetti da emofilia B è basso, la malattia è considerata rara e Alprolix è
stato qualificato come medicinale orfano ( medicinale utilizzato nelle malattie rare ) l'8 giugno 2007.
Alprolix contiene il principio attivo Eftrenonacog alfa.
Alprolix è disponibile sotto forma di polvere e solvente che, mescolati, formano una soluzione
iniettabile per via endovenosa. La dose e la frequenza di somministrazione dipendono dal peso
corporeo del paziente, dal fatto che Alprolix sia usato a fini preventivi o curativi dell’emorragia, dalla gravità della carenza del fattore IX nel paziente, dall’entità e dalla sede dell’emorragia, nonché dalle condizioni di salute e dall’età del paziente.
I pazienti, o le persone che si prendono cura di loro, possono somministrarsi, o farsi somministrare,
Aplorix da soli a casa, dopo aver ricevuto opportune istruzioni.
I pazienti affetti da emofilia B presentano una carenza del fattore IX, una proteina necessaria per la
normale coagulazione del sangue. Di conseguenza, sono facilmente soggetti a sanguinamento.
Il principio attivo di Alprolix, Eftrenonacog alfa, agisce nell’organismo allo stesso modo del fattore umano IX. Sostituisce il fattore IX mancante, favorendo la coagulazione del sangue e permettendo un controllo temporaneo del sanguinamento.
Alprolix ha dimostrato di essere efficace nel prevenire e curare gli eventi emorragici nell’ambito di due studi principali condotti su pazienti affetti da emofilia B.
Nel primo studio condotto su 123 adulti e adolescenti sopra i 12 anni, nei pazienti ai quali era stato
somministrato Alprolix come trattamento preventivo una volta la settimana si sono verificati 3 episodi emorragici l’anno; nei pazienti ai quali era stato somministrato Alprolix come trattamento preventivo una volta ogni 10 giorni si sono verificati 2 episodi emorragici l’anno; infine, nei pazienti ai quali era stato somministrato Alrpolix per trattare le emorragie al bisogno si sono verificati circa 18 episodi emorragici l’anno.
Inoltre, al verificarsi dell’emorragia, circa il 90% degli episodi sono stati risolti con una sola iniezione.
Nel secondo studio, condotto su 30 bambini sotto i 12 anni, l’efficacia di Alprolix è risultata simile: in media sono stati riscontrati 2 episodi emorragici l’anno e nel 75% dei casi gli episodi sono stati risolti dopo una sola iniezione.
Reazioni di ipersensibilità ( reazioni allergiche ) ad Alprolix sono state riscontrate raramente e comprendono: gonfiore, bruciore e dolore pungente nella sede dell'iniezione, brividi, vampate di calore, eruzioni pruriginose, cefalea, orticaria, bassa pressione sanguigna, letargia, nausea e vomito, irrequietezza, tachicardia, sensazione di costrizione toracica e respiro sibilante.
In alcuni casi, queste reazioni possono manifestarsi in forma grave.
Con i medicinali a base di fattore IX sussiste anche il rischio che alcuni pazienti sviluppino inibitori
( anticorpi ) contro il fattore in questione; pertanto il medicinale potrebbe diventare inefficace, con
conseguente perdita di controllo sul sanguinamento.
I medicinali a base di fattore IX possono anche causare problemi dovuti alla formazione di coaguli di sangue nei vasi sanguigni.
Gli studi hanno dimostrato che Alprolix è efficace nel prevenire e curare gli episodi emorragici nei pazienti affetti da emofilia B e che il suo profilo di sicurezza è paragonabile a quello di altri medicinali a base di fattore IX.
Il Comitato scientifico ( CHMP ) dell’EMA ( European Medicines Agency ) ha deciso che i
benefici di Alprolix sono superiori ai rischi. ( Xagena2016 )
Fonte: EMA, 2016
Emo2016 Farma2016 Biol2016
