Xospata è un medicinale che trova indicazione nel trattamento degli adulti affetti da leucemia mieloide acuta ( LMA ), un tumore dei globuli bianchi.
Xospata viene usato o in caso di ricomparsa della leucemia mieloide acuta o in caso di mancato miglioramento a seguito di un trattamento precedente e viene somministrato unicamente ai pazienti le cui cellule tumorali presentano una particolare variazione ( mutazione ) nel gene di una proteina denominata FLT3.
Il principio attivo di Xospata è Gilteritinib.
La leucemia mieloide acuta è una malattia rara, e Xospata è stato qualificato come medicinale orfano il 17 gennaio 2018.
Xospata è disponibile in compresse ( 40 mg ). La dose iniziale raccomandata è di 3 compresse una
volta al giorno e può essere aumentata a 5 compresse una volta al giorno dopo 4 settimane, sulla base della risposta del paziente. Il trattamento deve proseguire finché il paziente ne trae beneficio.
Se insorgono determinati effetti indesiderati, il medico può decidere di ridurre la dose o interrompere il trattamento saltuariamente o completamente.
Prima di iniziare il trattamento, i medici devono effettuare un test genetico per confermare che il
paziente ha una mutazione FLT3.
Il medico deve inoltre effettuare esami del sangue regolari e verificare la funzione cardiaca del paziente prima e durante il trattamento.
Il principio attivo di Xospata, Gilteritinib, blocca l’azione di enzimi noti come tirosin chinasi, in
particolare quella nota come FLT3 che normalmente controlla la crescita e la divisione dei globuli
bianchi.
Nei pazienti affetti da una mutazione FLT3, FLT3 è iperattivo e stimola la crescita di una
quantità eccessiva di globuli bianchi. Bloccando FLT3, Gilteritinib arresta la crescita dei
globuli bianchi e rallenta quindi lo sviluppo del tumore.
In uno studio principale condotto su 371 pazienti affetti da leucemia mieloide acuta che hanno una mutazione FLT3, e la cui malattia era ricomparsa o non era migliorata a seguito di un precedente trattamento, Xospata ha prolungato la vita dei pazienti rispetto ai pazienti sottoposti a chemioterapia.
I pazienti a cui veniva somministrato Xospata hanno vissuto in media 9.3 mesi, rispetto ai 5.6 mesi di quelli sottoposti a diversi tipi di chemioterapia.
Gli effetti indesiderati più comuni di Xospata ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 ) sono
livelli aumentati di alcuni enzimi nel sangue ( creatina chinasi, alanina aminotransferasi, aspartato
aminotransferasi, fosfatasi alcalina ), diarrea, stanchezza, nausea ( sensazione di malessere ),
costipazione, tosse, edema periferico ( tumefazione, in particolare delle caviglie e dei piedi ), dispnea ( respiro affannoso ), capogiro, ipotensione, dolore alle estremità, debolezza, dolore articolare e muscolare.
Gli effetti indesiderati gravi più comuni ( che possono riguardare fino a 1 persona su 10 ) sono diarrea, livelli aumentati di enzimi epatici nel sangue, dispnea e ipotensione. Tra gli altri effetti indesiderati gravi si annoverano un disturbo legato ai globuli bianchi denominato sindrome da differenziazione, una condizione dell’encefalo nota come sindrome da encefalopatia posteriore reversibile ( PRES ) e problemi del ritmo cardiaco.
I pazienti affetti da leucemia che hanno una mutazione FLT3, e la cui malattia è ricomparsa o non è
migliorata a seguito di un trattamento precedente, hanno una prognosi infausta e le opzioni
terapeutiche sono limitate.
È stato dimostrato che Xospata prolunga la vita dei pazienti rispetto ad altre terapie contro il cancro.
Gli effetti indesiderati di Xospata sono quelli previsti per questa classe di medicinali, e considerati gestibili.
Pertanto, l’Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha deciso che i benefici di Xospata sono superiori ai rischi. ( Xagena2019 )
Fonte: EMA, 2019
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