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Waylivra per il trattamento della sindrome da chilomicronemia familiare


Waylivra è un medicinale utilizzato per il trattamento della sindrome da chilomicronemia familiare ( FCS ), una affezione genetica che causa elevati livelli ematici di grassi detti trigliceridi.
Il grasso in eccesso si accumula in varie parti dell’organismo e comporta reazioni sintomatiche, tra cui dolore addominale, depositi di adipe sotto la cute e pancreatite.
Waylivra, associato a una dieta a basso contenuto di grassi, è utilizzato per ridurre i livelli di trigliceridi nel sangue nei pazienti affetti da sindrome da chilomicronemia familiare accertata da test genetici.
È somministrato esclusivamente a pazienti che non hanno risposto ad altre terapie indicate per la riduzione dei trigliceridi e che presentano un rischio elevato di sviluppare la pancreatite.

La sindrome da chilomicronemia familiare è rara e Waylivra è stato definito come medicinale orfano ( medicinale utilizzato nelle malattie rare ) il 19 febbraio 2014.

Waylivra contiene il principio attivo Volanesorsen.

Waylivra è disponibile come soluzione iniettabile sotto cute. L’iniezione può essere praticata dai pazienti stessi o dalle persone che li assistono dopo aver ricevuto le istruzioni del caso.

La terapia con Waylivra prevede inizialmente la somministrazione del medicinale una volta alla settimana. Dopo tre mesi i pazienti nei quali è stata osservata una riduzione sufficiente del livello dei trigliceridi possono continuare a ricevere il medicinale una volta ogni due settimane.
La frequenza delle iniezioni è aggiustata nuovamente dopo 6 e 9
mesi, a seconda dell’efficacia del medicinale.
Poiché Waylivra può ridurre i livelli ematici delle piastrine ( componenti che favoriscono la coagulazione del sangue ), la conta piastrinica nei pazienti deve essere sottoposta a monitoraggio periodico, oltre al consueto monitoraggio dei trigliceridi utile a verificare l’azione del medicinale. In base ai risultati, è possibile aggiustare la frequenza delle iniezioni oppure sospendere o interrompere il trattamento.

Il principio attivo di Waylivra, Volanesorsen, è un oligonucleotide antisenso, un frammento di RNA sintetico, ideato per inibire la produzione di una proteina che rallenta il metabolismo dei grassi denominata apolipoproteina C-III. Bloccandone la produzione, il medicinale riduce il livello di trigliceridi nel sangue e, di conseguenza, l’accumulo adiposo nell’organismo, attenuando verosimilmente il rischio di pancreatite.

Waylivra ha mostrato di essere efficace nel ridurre i trigliceridi nel sangue in uno studio condotto su 67 pazienti con sindrome da chilomicronemia familiare. Dopo tre mesi, i pazienti che hanno ricevuto Waylivra hanno presentato una riduzione media del 77% del livello dei trigliceridi a fronte di una riduzione media del 18% nei pazienti che hanno ricevuto placebo.
Tutti i pazienti che hanno preso parte allo studio seguivano una dieta a basso contenuto di grassi in combinazione con Waylivra o placebo.

Gli effetti indesiderati più comuni di Waylivra sono riduzione dei livelli di piastrine ( che può riguardare 4 persone su 10 ) e reazioni nel sito dell’iniezione quali dolore, tumefazione, sensazione di prurito o lividura ( che possono riguardare 8 persone su 10 ).

Waylivra non deve essere utilizzato in pazienti che presentano trombocitopenia ( bassi livelli di piastrine ) cronica o non-specificata.

Waylivra riduce efficacemente i livelli dei trigliceridi e dovrebbe attenuare il rischio di pancreatite nei pazienti con sindrome da chilomicronemia familiare.
Il rischio principale con questo medicinale è la trombocitopenia che, se in forma grave, può portare a sanguinamento. I pazienti devono pertanto essere sottoposti a un attento monitoraggio e la frequenza delle iniezioni deve essere aggiustata, se necessario.

L’Agenzia europea per i medicinali ( EMA ) ha deciso che, per i pazienti ad alto rischio di pancreatite e per i quali altri medicinali e una dieta a basso contenuto di grassi non hanno funzionato adeguatamente, i benefici di Waylivra sono superiori ai rischi.
Waylivra ha ottenuto una autorizzazione subordinata a condizioni. Questo significa che in futuro saranno disponibili ulteriori informazioni sul medicinale, che la Società produttrice è tenuta a fornire.
Ogni anno l’Agenzia esaminerà le nuove informazioni disponibili e questa sintesi sarà aggiornata di conseguenza. La Società che lo commercializza fornirà i risultati di uno studio basato su un registro di pazienti al fine di esaminare le modalità pratiche delle analisi del sangue e degli aggiustamenti alla frequenza delle iniezioni nonché la loro efficacia nel prevenire trombocitopenia e sanguinamento. ( Xagena2019 )

Fonte: EMA, 2019

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