Vyvgart, il cui principio attivo è Efgartigimod alfa, è un medicinale per il trattamento degli adulti affetti da miastenia gravis generalizzata ( una malattia che provoca debolezza muscolare e stanchezza ), il cui sistema immunitario produce anticorpi contro una proteina denominata recettore dell’acetilcolina, situata sulle cellule muscolari. Viene
somministrato in associazione ad altri medicinali usati per il trattamento della miastenia gravis.
La miastenia gravis è rara e Vyvgart è stato qualificato come medicinale orfano il 21 marzo 2018.
Vyvgart è disponibile come concentrato per soluzione da somministrare per infusione in vena. La dose di Vyvgart dipende dal peso del paziente e viene somministrata una volta a settimana in cicli di 4 settimane. Il medico stabilirà il numero di cicli da somministrare dopo aver valutato la risposta del paziente al trattamento.
I muscoli si contraggono quando una sostanza denominata acetilcolina viene rilasciata da un nervo e si lega ai recettori dell’acetilcolina presenti sulle cellule muscolari.
Nei pazienti affetti da miastenia gravis generalizzata, il sistema immunitario produce autoanticorpi ( proteine che attaccano per errore parti dell’organismo stesso ) che danneggiano questi recettori. A causa di questo danno, i nervi non riescono
a far contrarre normalmente i muscoli, con conseguente debolezza muscolare e difficoltà di movimento.
Vyvgart agisce legandosi a una proteina chiamata recettore neonatale Fc ( FcRn ), che contribuisce a regolare i livelli di anticorpi nel sangue, e bloccandone l’azione. In questo modo Vyvgart riduce il livello di autoanticorpi, migliorando pertanto la capacità dei muscoli di contrarsi e riducendo i sintomi della malattia e il loro impatto sulle attività quotidiane.
Uno studio condotto su 129 pazienti affetti da miastenia gravis con autoanticorpi contro i recettori dell’acetilcolina ha dimostrato l’efficacia di Vyvgart nell’alleviare i sintomi della malattia.
Lo studio ha esaminato l’effetto del trattamento mediante una scala di attività della vita quotidiana specifica per la miastenia gravis ( MG-ADL ), che misura l’impatto della malattia sulle attività quotidiane dei pazienti. La scala è compresa tra 0 e 24 e punteggi più alti indicano sintomi più gravi.
Dopo 6,5 mesi, circa il 68% dei pazienti trattati con Vyvgart ha mostrato una riduzione di almeno 2 punti dei punteggi MG-ADL, rispetto a circa il 30% di coloro che avevano assunto placebo.
Gli effetti indesiderati più comuni di Vyvgart, che possono riguardare circa 1 persona su 10, sono infezioni delle vie respiratorie superiori ( infezioni del naso e della gola ) e infezioni delle vie urinarie.
Lo studio principale ha mostrato che i pazienti trattati con Vyvgart presentano sintomi meno gravi, misurati da una riduzione dei punteggi MG-ADL.
Gli effetti indesiderati più comuni erano infezioni delle vie respiratorie superiori e infezioni delle vie urinarie, ma gli effetti indesiderati gravi tali da comportare l’interruzione del trattamento sono stati rari.
Pertanto, l’Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha deciso che i benefici di Vyvgart sono superiori ai rischi. ( Xagena2022 )
Fonte: EMA, 2022
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