Votubia è un medicinale che contiene il principio attivo Everolimus, disponibile in compresse ( 2.5, 5 e 10 mg ), che trova indicazione nel trattamento dei seguenti tumori benigni causati dalla malattia genetica sclerosi tuberosa: a) astrocitoma subependinale a cellule giganti ( SEGA ), un tumore benigno del cervello, dove è usato negli adulti e bambini dai tre anni in su il cui tumore del cervello non può essere rimosso chirurgicamente; b) angiomiolipoma renale, un tumore benigno ai reni, in cui è usato in adulti che sono a rischio di complicazioni, ma che non richiede immediato intervento chirurgico.
Poiché il numero di pazienti affetti da sclerosi tuberosa è basso, la malattia è considerata rara e Votubia è stato designato medicinale orfano il 4 agosto 2010.
Votubia deve essere somministrato per via orale una volta al giorno alla stessa ora, da assumere con coerenza con o senza cibo. Per la SEGA la dose iniziale dipende dalla superficie corporea del paziente ( calcolata rispetto all’altezza e al peso ), ma il medico può aggiustare la dose in base ai livelli ematici del paziente e alla capacità del paziente di tollerare il medicinale.
In pazienti affetti da angiomiolipoma, la dose raccomandata è di 10 mg una volta al giorno.
Nel caso i pazienti soffrano di effetti indesiderati il medico può ritenere necessario ridurre la dose o interrompere temporaneamente il trattamento.
Nei pazienti con disturbi da lievi a moderati delle funzioni epatiche il trattamento deve essere somministrato a una dose più bassa. Votubia non è consigliato in pazienti affetti da SEGA e con grave compromissione della funzione epatica.
Per i pazienti con angiomiolipoma renale e affetti da gravi disturbi epatici, Votubia è solo raccomandato se i benefici desiderati superano i rischi.
Il principio attivo di Votubia, Everolimus, è un medicinale antitumorale che agisce bloccando un enzima denominato target della rapamicina nei mammiferi ( mTOR ), che nei pazienti con SEGA esprime un'accresciuta attività nelle cellule tumorali. Nell’organismo, Everolimus si lega innanzitutto a una proteina chiamata FKBP-12 presente nelle cellule per formare un complesso che blocca mTOR. Poiché mTOR è implicato nel controllo della divisione cellulare e nella crescita dei vasi sanguigni, Votubia impedisce la divisione delle cellule cancerose e riduce l’apporto di sangue a tali cellule.
Per SEGA causato da sclerosi tuberosa, Votubia è stato studiato in uno studio principale che riguardava 28 adulti e bambini dai tre anni in su. Il principale indicatore dell’efficacia era la riduzione della massa tumorale principale a livello cerebrale dopo sei mesi di trattamento.
Nell’angiomiolipoma renale causato da sclerosi tuberasa, Votubia è stato messo a confronto con placebo in uno studio che riguardava 118 adulti. Il principale indicatore dell’efficacia era la proporzione di pazienti che rispondevano al trattamento e il cui tumore renale si riduceva di almeno la metà.
Votubia ha dimostrato di essere efficace nel trattamento dei pazienti con SEGA e angiomiolipoma renale, riducendo la massa tumorale. Nei pazienti affetti da SEGA, il tumore cerebrale primario si è ridotto della metà nel 30% circa dei pazienti e di circa un terzo approssimativamente nel 70% dei pazienti. Nei pazienti affetti da angiomiolipoma renale, il tumore renale si è ridotto di almeno la metà nel 42% dei pazienti ( 33 su 79 ) trattati con Votubia, rispetto all‘assenza di miglioramenti registrati nei 39 pazienti cui è stato somministrato un placebo.
Gli effetti indesiderati più comuni ( osservati in più di 1 paziente su10 ) negli studi su Votubia sono infezioni, stomatiti ( infiammazioni delle gengive ) e un incrementato livello di colesterolo nel sangue.
Votubia non deve essere somministrato a persone che sono ipersensibili ( allergici ) a Everolimus, a medicinali correlati come Sirolimus e Temsirolimus o a uno qualsiasi degli altri ingredienti.
Il Comitato scientifico dell’EMA ( European Medicines Agency ) ha osservato che Votubia ha dimostrato di ridurre la dimensione dei tumori cerebrali e che ciò possa quindi ridurre i segni e i sintomi di SEGA tra cui convulsioni, idrocefalo ( accumulo di liquido a livello cerebrale ) e aumento della pressione intracranica. Anche se l’intervento chirurgico rimane il trattamento standard per questa affezione, si prevede che Votubia possa offrire benefici ai soggetti che non sono trattabili con intervento chirurgico.
E’ stato anche dimostrato che Votubia riduce la dimensione dei tumori renali in pazienti affetti da angiomiolipoma renale.
Gli effetti indesiderati del medicinale sono stati considerati gestibili e in genere si presentavano in forma lieve o moderata. ( Xagena2013 )
Fonte: EMA, 2013
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