Voncento è un medicinale contenente due principi attivi, il fattore VIII della coagulazione umana e il fattore di von Willebrand umano, che trova indicazione nel trattamento e nella prevenzione della emorragia chirurgica nei pazienti affetti dalla malattia di von Willebrand ( un disturbo ereditario caratterizzato da emorragie e provocato da un deficit del fattore di von Willebrand ) quando il trattamento con un altro medicinale, Desmopressina, sia inefficace o controindicato.
Voncento può anche essere usato nel trattamento della emorragia, nella prevenzione del sanguinamento chirurgico e nella prevenzione di lungo termine di emorragie nei pazienti con emofilia A ( una malattia ereditaria caratterizzata da emorragie e causata dalla mancanza del fattore VIII ).
Voncento è disponibile sotto forma di polvere e solvente che, mescolati, formano una soluzione per iniezione o infusione; il trattamento deve essere supervisionato da un medico esperto nel trattamento dei disordini emorragici.
Voncento è somministrato per iniezione o infusione lenta in una vena ( alla velocità massima di 6 ml al minuto ). Nel caso si dovesse verificare un effetto indesiderato durante l’iniezione / infusione, può essere necessario ridurre la velocità o interrompere la somministrazione.
La dose e la durata del trattamento cambiano a seconda che Voncento sia usato per trattare o prevenire un’emorragia e che sia utilizzato in pazienti con emofilia A o malattia di von Willebrand. La dose e la durata del trattamento dipendono anche dalla gravità della malattia, dalla sua entità e localizzazione, dalle condizioni cliniche del paziente e dal suo peso corporeo.
Qualora il medico curante lo ritenga opportuno, il trattamento può essere somministrato in casa dai pazienti stessi o da chi si prende cura di loro, previo adeguato addestramento.
I principi attivi in Voncento, fattore VIII della coagulazione umana e fattore di von Willebrand umano, sono fattori della coagulazione ( sostanze che favoriscono la coagulazione del sangue ).
I pazienti con emofilia A presentano un deficit di fattore VIII, mentre i soggetti con malattia di von Willebrand hanno livelli insufficienti del fattore di von Willebrand. Entrambe queste condizioni determinano problemi di coagulazione, con conseguenti emorragie a livello di articolazioni, muscoli o organi interni. Voncento è usato per sostituire i fattori di coagulazione mancanti, garantendo un temporaneo controllo del disturbo emorragico.
Voncento è stato studiato in uno studio principale cui hanno partecipato 21 pazienti affetti da malattia di von Willebrand per valutarne l’efficacia nell’arrestare episodi emorragici di lieve entità. I pazienti, che erano stati precedentemente trattati con Desmopressina o con il fattore di von Willebrand, sono stati sottoposti a terapia con Voncento per 12 mesi; Voncento non è stato messo a confronto con un’altra terapia.
L’efficacia di Voncento nell’arrestare l’emorragia è stata misurata mediante una scala a 4 punti ( da eccellente a nessun risultato ). Inoltre lo studio ha esaminato il numero di trasfusioni di sangue necessarie e il volume di sangue perso durante l’intervento chirurgico, mettendo questi dati a confronto con la perdita di sangue prevista da un paziente non-affetto da disturbi emorragici.
Gli effetti di Voncento sono risultati eccellenti nel 92% circa ( 371 su 405 ) degli episodi emorragici e buoni nel 7% circa ( 27 su 405 ) degli episodi emorragici.
Nei 4 interventi chirurgici effettuati nel corso dello studio la perdita di sangue non è stata superiore alle previsioni. In un paziente è stato necessario procedere con la trasfusione.
I benefici di Voncento nella prevenzione e nel trattamento degli episodi emorragici nell’emofilia A sono stati dimostrati in uno studio cui hanno partecipato 81 pazienti precedentemente trattati con fattore VIII della coagulazione umana.
In questo studio, se utilizzato per trattare un’emorragia, Voncento è risultato eccellente nel 60.4% ( 396 su 656 ) degli episodi emorragici e buono nel 36.0% ( 236 su 656 ) degli episodi emorragici.
Risultati simili sono stati osservati quando Voncento è stato usato a scopo preventivo. Tra i 37 interventi chirurgici effettuati nel corso dello studio, 12 dei quali sono stati impegnativi, il sanguinamento è stato superiore alle previsioni soltanto in un caso. In totale cinque pazienti, tutti sottoposti a un importante intervento chirurgico al ginocchio, hanno avuto bisogno di una trasfusione di sangue.
Effetti indesiderati di Voncento ( che possono riguardare meno di 1 persona su 10.000 ) sono stati riferiti di rado e comprendono reazioni di ipersensibilità ( allergiche ), eventi tromboembolici ( problemi dovuti alla formazione di coaguli nei vasi sanguigni ), piressia ( febbre ), cefalea, disgeusia ( disturbi del senso del gusto ) e abnormi livelli ematici di enzimi epatici.
Inoltre, i pazienti possono sviluppare anticorpi contro il fattore VIII e il fattore di von Willebrand.
Il Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) ha deciso che i benefici di Voncento sono superiori ai rischi e ha raccomandato l’approvazione nell’Unione Europea.
Il CHMP ha osservato che Voncento è risultato efficace nel prevenire episodi di sanguinamento nei pazienti con emofilia A e nell’arrestare l’emorragia nei pazienti con malattia di von Willebrand. Quando nei soggetti con emofilia A trattati con Voncento in via preventiva si sono osservati episodi emorragici, Voncento ha permesso di gestire efficacemente questi episodi.
Voncento è risultato efficace anche nella prevenzione e nel trattamento del sanguinamento durante un intervento chirurgico.
Quanto alla sua sicurezza, gli effetti indesiderati sono stati generalmente da lievi a moderati e sono considerati tipici per questo genere di medicinale. ( Xagena2013 )
Fonte: EMA, 2013
Emo2013 Farma2013
