I carcinomi a cellule basali sono i più comuni tumori della pelle. Di solito sono localizzati e sono associati a una buona prognosi.
Non esiste un trattamento standard per i rari pazienti con carcinoma a cellule basali metastatico o molto vasto, per i quali la chirurgia o la radioterapia è inappropriata.
Vismodegib ( Erivedge ), un farmaco citotossico, appare prevenire la crescita del tumore inibendo un percorso coinvolto nella riparazione dei tessuti e l'embriogenesi.
Il farmaco è stato autorizzato nell'Unione europea per i pazienti con carcinoma a cellule basali metastatico o localmente avanzato e di ampie dimensioni.
La valutazione clinica di Vismodegib si basa su uno studio clinico non-comparativo che ha coinvolto 104 pazienti, fornendo solo una debole evidenza.
Ventun mesi dopo l'inizio dello studio, ci sono stati 7 decessi tra i pazienti con carcinoma a cellule basali metastatico ( 21% ) e di 6 pazienti con forma tumorale avanzata ( 10% ).
Data l'assenza di un gruppo placebo, non vi è alcun modo di sapere se Vismodegib abbia prodotto un effetto positivo o negativo sulla sopravvivenza.
Non sono state osservate risposte complete tra i pazienti con metastasi, ma circa un terzo dei pazienti ha presentato risposte parziali.
Tra i 63 pazienti con carcinoma basocellulare localmente avanzato, ci sono state 14 risposte complete e 16 risposte parziali.
Il tasso di recidiva nei pazienti con risposta completa non è stato riportato.
Risultati simili sono stati riportati in altri due studi non-controllati.
Vismodegib ha effetti collaterali frequenti e talvolta gravi, tra cui spasmi muscolari, fatigue e grave iponatriemia.
Sono stati segnalati anche casi di grave perdita di peso, alopecia, disturbi oculari, altri tumori ( tra cui il carcinoma a cellule squamose ) e anemia.
Sono necessari altri dati sui possibili effetti avversi epatici e cardiovascolari.
Un potente effetto teratogeno è stato osservato negli animali da esperimento. Per il fatto che Vismodegib può essere presente nello sperma, la contraccezione è obbligatoria sia per gli uomini ( preservativo ) sia per le donne.
In pratica, Vismodegib causa frequenti eventi avversi, alcuni dei quali sono gravi, mentre i suoi vantaggi sono ben documentati.
Vismodegib dovrebbe essere proposto solo ai pazienti in cui il tumore a cellule basali compromette notevolmente la qualità di vita, e solo nell'ambito della ricerca clinica. ( Xagena2015 )
Prescrire Int 2015; 24: 11-14
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