Trepulmix, il cui principio attivo è Treprostinil, è un medicinale usato nel trattamento dell’ipertensione polmonare tromboembolica cronica ( CTEPH ), un’affezione che comporta una pressione del sangue elevata nei polmoni causata da coaguli di sangue. Può essere utilizzato per migliorare la capacità di svolgere attività fisica nei pazienti: che non possono essere operati; che non guariscono o hanno recidive dopo un’operazione per tale affezione.
L' ipertensione polmonare tromboembolica cronica è rara e Trepulmix è stato qualificato come medicinale orfano ( medicinale utilizzato nelle malattie rare ) l’8 febbraio 2013.
Trepulmix è un medicinale ibrido; è simile a un medicinale di riferimento che
contiene lo stesso principio attivo, ma è indicato per il trattamento di una diversa forma di ipertensione polmonare. Il medicinale di riferimento di Trepulmix è Remodulin.
Trepulmix è somministrato per infusione sottocutanea con una pompa per controllare la velocità
di infusione.
La dose è calcolata in base al peso del paziente e adeguata in funzione dei risultati in
termini di controllo dell’affezione e della gravità degli eventuali effetti indesiderati.
Al paziente deve essere insegnato come usare la pompa ed effettuare l’infusione del medicinale.
Il trattamento deve essere avviato e controllato esclusivamente da operatori sanitari con esperienza nel trattamento dell’ipertensione polmonare. Il trattamento deve iniziare in un contesto in cui sono disponibili strutture di terapia intensiva.
Il principio attivo di Trepulmix, Treprostinil, funziona in modo analogo a quello della prostaciclina, una sostanza naturale che dilata i vasi sanguigni e impedisce alle piastrine di legarsi l’una all’altra formando coaguli.
Nei pazienti affetti da ipertensione CTEPH questi effetti di Treprostinil impediscono la formazione di coaguli di sangue e abbassano la pressione sanguigna nell’arteria polmonare, attenuando quindi i sintomi della malattia.
Uno studio principale condotto su 105 pazienti con forma grave di ipertensione CTEPH non-operabile ha riscontrato che Trepulmix può migliorare la capacità dei pazienti di svolgere attività fisica, misurata come capacità di camminare.
In questo studio i pazienti hanno assunto Trepulmix a una dose elevata ( 30 nanogrammi/kg/minuto ) o bassa ( 3 nanogrammi/kg/minuto ) con la quale non era atteso alcun effetto.
Dopo 24 settimane, i pazienti che avevano assunto la dose elevata erano in grado di percorrere in 6 minuti una media di 45 metri in più rispetto all’inizio del trattamento, a fronte dei 4 metri in più per i pazienti a basso dosaggio.
Studi supplementari, compreso il confronto con i dati relativi a pazienti affetti da ipertensione CTEPH che non erano stati trattati con Trepulmix, hanno confermato il miglioramento della capacità di svolgere attività fisica.
Gli effetti indesiderati più comuni di Trepulmix ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 ) sono cefalea, dilatazione dei vasi sanguigni ( con rossore ), diarrea, nausea, dolore alla mandibola e reazioni nel sito di iniezione quali dolore, tumefazione e sanguinamento.
Trepulmix non deve essere usato in pazienti con affezioni cardiache, ictus, problemi a carico
dell’intestino quali ulcere, vene ostruite nei polmoni e gravi problemi al fegato.
I pazienti non devono assumere Trepulmix insieme a medicinali analoghi denominati prostanoidi.
Lo studio principale ha riscontrato che Trepulmix aumenta la distanza percorribile a piedi dai pazienti in 6 minuti. Sebbene fosse uno studio di portata limitata ( a causa della rarità della malattia ), i risultati sono stati significativi. Studi supplementari hanno evidenziato che Trepulmix ha migliorato la circolazione del sangue e la capacità dei pazienti di svolgere attività fisica.
Gli effetti indesiderati, ossia quelli attesi dal meccanismo d’azione di Trepulmix, sono gestibili.
Pertanto, l’Agenzia europea per i medicinali ha deciso che i benefici di Trepulmix sono superiori ai rischi. ( Xagena2020 )
Fonte: EMA, 2020
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