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Takhzyro nella prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario in pazienti di età pari o superiore a 12 anni


Takhzyro è un medicinale usato per prevenire gli attacchi di angioedema ereditario in pazienti di età pari o superiore a 12 anni.
I pazienti affetti da angioedema presentano rapido gonfiore sottocutaneo in parti del corpo quali il volto, la gola, le braccia e le gambe.
Gli attacchi di angioedema ereditario sono potenzialmente letali nei casi in cui il gonfiore intorno alla gola comprime le vie aeree.

L’angioedema ereditario è raro e Takhzyro è stato definito come medicinale orfano ( medicinale utilizzato nelle malattie rare ) il 9 ottobre 2015.

Takhzyro viene somministrato mediante iniezione sottocutanea, di preferenza nell’addome, nelle cosce o nella parte superiore delle braccia.
La dose iniziale consigliata di Takhzyro è di 300 mg ogni 2 settimane. Se il paziente non soffre attacchi con la dose somministrata ogni due settimane, il medico può ridurre la frequenza a una dose ogni 4 settimane.
Il medico può decidere che l’iniezione sia praticata dagli stessi pazienti o da chi li assiste previo adeguato addestramento.

I pazienti affetti da angioedema ereditario presentano livelli elevati di una sostanza denominata bradichinina, che provoca la dilatazione dei vasi sanguigni e la conseguente fuoriuscita di fluidi nel tessuto circostante, determinando la comparsa degli attacchi di gonfiore tipici dell’angioedema.
Il principio attivo di Takhzyro, Lanadelumab, agisce legandosi a un enzima presente nel sangue e bloccandolo; tale enzima, noto come callicreina, svolge svariate funzioni, incluso l’incremento dei livelli di bradichinina. Bloccando l’azione della callicreina, Lanadelumab è di ausilio nel prevenire il gonfiore e i sintomi correlati dell’angioedema.

In uno studio principale condotto su 126 adulti e bambini di età superiore a 12 anni affetti da angioedema ereditario, Takhzyro si è rivelato efficace nel ridurre il numero di attacchi di angioedema.
I pazienti soffrivano in media 0.3 attacchi al mese in caso di somministrazione di iniezioni di Takhzyro ogni 2 settimane e 0.5 attacchi in caso di iniezioni ogni 4 settimane.
A titolo di confronto, i pazienti trattati con placebo erano colpiti da 2 attacchi al mese.

Gli effetti indesiderati più comuni di Takhzyro ( che possono riguardare più di 1 paziente su 10 ) sono reazioni in corrispondenza del sito di iniezione, tra cui eritema, lividi e dolore.

Takhzyro è efficace nella prevenzione degli attacchi di angioedema; inoltre, la necessità di procedere alla somministrazione soltanto ogni 2 o 4 settimane è ritenuta un vantaggio rispetto ai trattamenti esistenti.
Nel complesso, il profilo di sicurezza è stato considerato accettabile.
Pertanto, l’Agenzia europea per i medicinali ha deciso che i benefici di Takhzyro sono superiori ai rischi. ( Xagena2018 )

Fonte: EMA, 2018

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