Strensiq, il cui principio attivo è Asfotase alfa [ Asfotasi alfa ], è un medicinale indicato nel trattamento di lungo termine di pazienti con ipofosfatasia insorta nell'infanzia.
L'ipofosfatasia è una rara malattia ereditaria delle ossa, che può determinare perdita precoce dei denti, malformazioni ossee, frequenti fratture ossee e difficoltà respiratorie.
Poiché il numero di pazienti affetti da ipofosfatasia è basso, la malattia è considerata rara e Strensiq è stato qualificato come medicinale orfano ( medicinale usato nelle malattie rare ) il 3 dicembre 2008.
Strensiq può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica e la terapia deve essere iniziata da un medico esperto nel trattamento dei disturbi metabolici o delle patologie ossee.
Il medicinale è disponibile sotto forma di soluzione iniettabile in flaconcini di diverso dosaggio e volume. È somministrato per iniezione sottocutanea sei volte alla settimana ( alla dose di 1 mg/kg di peso corporeo ) o tre volte alla settimana ( alla dose di 2 mg/kg di peso corporeo ).
Poiché la quantità di medicinale da somministrare dipende dal peso corporeo del paziente, il medico deve aggiustare la dose
con il variare di detto peso, soprattutto nei bambini in crescita.
L'ipofosfatasia è causata da difetti del gene responsabile della produzione di un enzima, denominato fosfatasi alcalina non tessuto-specifica ( ALP ), che riveste un ruolo fondamentale nella formazione e nel mantenimento di ossa sane, oltre che nella gestione di calcio e fosfato nell'organismo.
I soggetti affetti da ipofosfatasia sono privi di un sufficiente numero di enzimi ALP funzionanti e, pertanto, hanno un'ossatura debole.
Asfotase alfa, il principio attivo di Strensiq, è una copia modificata dell'enzima ALP umano ed è usato in sostituzione dell'enzima deficitario, allo scopo di aumentare la concentrazione di ALP funzionanti.
Strensiq è stato studiato in uno studio principale condotto su 13 bambini di età compresa fra i 6 e i 12 anni di età. Strensiq è stato somministrato alla dose di 2 mg/kg o di 3 mg/kg di peso corporeo per tre volte alla settimana, per 24 settimane.
Il principale parametro dell'efficacia del medicinale era il miglioramento dell'aspetto delle articolazioni di polso e ginocchio nei pazienti, osservato alla radiografia prima e dopo il trattamento con Strensiq.
Le radiografie dei bambini trattati con Strensiq sono state confrontate anche con radiografie simili effettuate su ragazzi di 16 anni non-trattati con Strensiq ( controlli storici ).
Lo studio, che considerava anche altri parametri dell'efficacia, tra cui la crescita e l'altezza, ha dimostrato che nei bambini trattati con Strensiq la struttura articolare era migliorata, come evidenziato dalle radiografie, e che buona parte dei pazienti appariva cresciuta in altezza.
Nei controlli storici, non sono stati rilevati nella maggior parte dei pazienti miglioramenti analoghi a livello articolare o in termini di crescita in altezza in un lasso di tempo comparabile.
L'efficacia di Strensiq è stata inoltre confermata, in generale, da ulteriori studi di minore portata, in alcuni dei quali è stata anche esaminata la dose di 1 mg/kg di Strensiq somministrata sei volte alla settimana.
Gli effetti indesiderati più comuni di Strensiq ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 ) sono cefalea, eritema ( arrossamento della cute ), dolore a braccia e gambe, febbre, irritabilità, reazioni in corrispondenza del sito di iniezione ( dolore, eruzione cutanea e prurito ) ed ecchimosi ( lividi ).
Il Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) dell'Agenzia europea ( EMA ) ha deciso che i benefici di Strensiq
sono superiori ai rischi.
Il Comitato ha osservato che l'ipofosfatasia è una malattia grave e pericolosa per la vita, per la quale non esistono terapie autorizzate. Benché lo studio principale sia stato condotto su piccola scala e senza paragonare direttamente Strensiq con un altro trattamento o con pazienti non-trattati, il CHMP ha ritenuto che il miglioramento osservato a livello osseo e la crescita apparente rappresentassero benefici importanti.
Poiché l'ipofosfatasia è una malattia estremamente rara, è probabile che i dati riferiti a questa popolazione rimangano limitati. Quanto alla sicurezza, le reazioni in corrispondenza del sito di iniezione e gli altri effetti indesiderati sono stati considerati gestibili con le raccomandazioni attuali.
Strensiq è stato autorizzato in circostanze eccezionali perché non è stato possibile ottenere informazioni complete sul medicinale a causa della rarità della malattia. Ogni anno l’Agenzia europea per i medicinali esaminerà le nuove informazioni disponibili e questo riassunto sarà aggiornato di conseguenza. ( Xagena2015 )
Fonte: EMA, 2015
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