Scenesse è un impianto usato nel trattamento di pazienti affetti da protoporfiria eritropoietica ( EPP ),
una malattia rara che provoca intolleranza alla luce.
Nei pazienti affetti da protoporfiria eritropoietica, l’esposizione alla luce può causare sintomi quali dolore e gonfiore della cute, che impediscono loro di stare all’aperto o in luoghi con una luce intensa.
Scenesse è indicato per la prevenzione o la riduzione di tali sintomi, per consentire ai pazienti di vivere una vita più normale.
Poiché il numero di pazienti affetti da protoporfiria eritropoietica è basso, la malattia è considerata rara e Scenesse è stato qualificato come medicinale orfano l’8 maggio 2008.
Scenesse contiene il principio attivo Afamelanotide.
Un impianto di Scenesse viene inserito nel tessuto sottocutaneo del paziente ogni 2 mesi prima e durante i periodi di una aumentata esposizione alla luce solare, per esempio dalla primavera all’autunno.
Il numero d’impianti inseriti ogni anno dipende da quanta protezione dalla luce solare è necessaria. Si raccomandano tre impianti l’anno; il numero massimo di impianti è quattro l’anno.
I pazienti devono essere tenuti sotto osservazione per 30 minuti dopo l’inserimento di ciascun impianto per verificare che non si sviluppino reazioni allergiche.
Il principio attivo di Scenesse, Afamelanotide, è simile a un ormone presente nell’organismo, chiamato
ormone stimolante gli alfa-melanociti, che stimola la produzione di un pigmento marrone-nero nella
pelle. Questo pigmento, noto come eumelanina, è prodotto durante l’esposizione alla luce solare per
bloccare la penetrazione della luce nelle cellule.
Nell’organismo dei pazienti con protoporfiria eritropoietica si riscontrano elevati livelli di una sostanza detta protoporfirina IX.
La protoporfirina IX è fototossica e, se esposta alla luce, provoca le reazioni dolorose osservate nei
pazienti affetti da tale condizione. Stimolando la produzione di eumelanina nella cute, Scenesse riduce
la penetrazione della luce attraverso la pelle, contribuendo a prevenire le reazioni dolorose.
Nel corso di uno studio Scenesse ha dimostrato di indurre un aumento del tempo che i pazienti possono trascorrere in luoghi esposti alla luce solare. Nello studio, cui hanno partecipato 93 pazienti con protoporfiria eritropoietica, i pazienti sono stati trattati con Scenesse o con placebo per un periodo di oltre 6 mesi. Dalle registrazioni quotidiane dell’esposizione alla luce solare tra le ore 10,00 e le ore 18,00 è emerso che i pazienti trattati con Scenesse hanno trascorso in media 116 ore sotto la luce solare diretta senza accusare dolore nei 6 mesi dello studio rispetto alle 61 ore dei pazienti trattati con placebo.
Gli effetti indesiderati più comuni osservati negli studi con Scenesse sono stati nausea, cefalea e reazioni nella sede dell’impianto ( tra cui alterazione della colorazione cutanea, dolore e arrossamento ). Tali reazioni hanno interessato circa 1 su 5 pazienti e, in genere, hanno mostrato un grado di severità lieve.
Scenesse non deve essere somministrato a pazienti con compromissione della funzione epatica o renale.
Il Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) dell’EMA ( European Medicines Agency ) ha deciso che i benefici di Scenesse sono superiori ai rischi.
Il CHMP ha osservato che Scenesse ha determinato un aumento della durata dell’esposizione dei pazienti alla luce
solare diretta senza comparsa di dolore. Benché questo incremento della durata dell’esposizione alla luce solare sia modesto, nel decidere di raccomandare l’autorizzazione per Scenesse nell’UE il Comitato ha tenuto conto dei potenziali miglioramenti della qualità di vita, della domanda medica non soddisfatta nei pazienti con protoporfiria eritropoietica e dei lievi effetti indesiderati osservati durante la breve terapia con il medicinale. Il comitato ha inoltre consultato singolarmente pazienti ed esperti in merito alla loro
esperienza con Scenesse.
Scenesse è stato autorizzato in “circostanze eccezionali” perché non è stato possibile ottenere
informazioni complete su Scenesse a causa della rarità della malattia. Ogni anno l’Agenzia europea per i medicinali esaminerà le nuove informazioni disponibili. ( Xagena2015 )
Fonte: EMA, 2015
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