Ruconest, il cui principio attivo è Conestat alfa, trova impiego nel trattamento degli attacchi di angioedema ereditario negli adulti ( a partire da 18 anni di età ). I pazienti affetti da angioedema soffrono di episodi di gonfiore che si possono manifestare in qualsiasi parte del corpo, come volto o arti, oppure attorno all’intestino, con conseguente disagio e dolore.
Ruconest viene usato nei pazienti con angioedema ereditario correlato a livelli naturalmente bassi del inibitore della esterasi C1 umana, una proteina.
Ruconest è una polvere per soluzione iniettabile, che deve essere somministrata esclusivamente da personale sanitario esperto nel trattamento dell’angioedema ereditario. I pazienti mai trattati con Ruconest in precedenza vanno esaminati per escludere la presenza di anticorpi contro materiale epiteliale ( desquamazione e peli ) di coniglio nel sangue; i controlli devono pertanto risultare negativi per poter somministrare il medicinale.
Ruconest viene somministrato tramite iniezione lenta in vena nell’arco di circa 5 minuti. La dose dipende dal peso corporeo del paziente. Solitamente una sola iniezione è sufficiente per trattare l’attacco; è comunque possibile una seconda iniezione se il paziente non dovesse rispondere in modo soddisfacente alla prima. Non vanno comunque somministrate più di 2 iniezioni nell’arco di 24 ore.
La proteina inibitrice della esterasi C1 è il principale regolatore dell’attivazione dei sistemi del complemento e di contatto, ovvero quei sistemi di proteine del sangue che contrastano le infezioni e causano infiammazione. Nei pazienti con livelli bassi di tale proteina questi due sistemi registrano un’attività eccessiva, con conseguenti sintomi di angioedema.
Il principio attivo di Ruconest, Conestat alfa, è una replica della proteina inibitrice della esterasi C1 e agisce analogamente alla proteina naturalmente presente nell’organismo. Somministrato nel corso di un attacco di angioedema, Conestat alfa arresta questa attività eccessiva e contribuisce a migliorare i sintomi.
Conestat alfa viene prodotto tramite la tecnologia del DNA ricombinante, ovvero viene estratto dal latte dei conigli nei quali è stato inserito un gene e perciò in grado di produrre, nel loro latte, la proteina umana.
Ruconest è stato oggetto di due studi principali condotti su un totale di 73 pazienti con angioedema ereditario causato da bassi livelli della proteina inibitrice della esterasi C1. I pazienti erano per lo più adulti. In caso di attacco, ai pazienti veniva somministrata una delle due dosi di Ruconest ( 50 o 100 unità/kg ) oppure un placebo. I pazienti trattati con la dose minore di Ruconest avevano la possibilità di una seconda dose entro 4 ore dalla prima. Il parametro principale dell’efficacia era il tempo necessario per ottenere un miglioramento dei sintomi. Il miglioramento veniva misurato dal paziente stesso con un voto da 0 a 100 corrispondente alla gravità dei sintomi.
Ruconest è risultato più efficace del placebo nel migliorare i sintomi in corso di attacco di angioedema. I pazienti trattati con 50 e 100 unità/kg di Ruconest hanno mostrato i primi miglioramenti dopo rispettivamente 1 e 2 ore. I pazienti trattati con placebo cominciavano ad avere miglioramenti dopo 4 ore in uno studio e dopo oltre 8 ore nell’altro.
La maggior parte dei pazienti ha avuto un beneficio già con la dose da 50 unità/kg, mentre solo il 10% dei pazienti ha avuto bisogno di una seconda dose. Tale dose ha mostrato un tasso di successo analogo alla dose maggiore di Ruconest.
L’effetto indesiderato più comune associato a Ruconest ( osservato in 1-10 pazienti su 100 ) è la cefalea.
Ruconest non va usato nei pazienti che potrebbero essere ipersensibili ( allergici ) al Conestat alfa o ad uno qualsiasi degli altri componenti. Esso non può essere usato nei pazienti con allergia nota o sospettata al coniglio.
Il Comitato scientifico dell’EMA ( European Medicines Agency ), CHMP, ha ritenuto che i benefici di Ruconest siano maggiori dei rischi e ha quindi raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio. ( Xagena2010 )
Fonte: EMA, 2010
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