Cangene Europe ha notificato ufficialmente al Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) la sua intenzione di ritirare la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per IXinity per il trattamento e la prevenzione della emorragia nei pazienti affetti da emofilia B.
IXinity è un medicinale che contiene il principio attivo Trenonacog alfa ( fattore IX umano ricombinante ). Avrebbe dovuto essere disponibile in polvere e solvente per la costituzione di una soluzione iniettabile ( 500, 1.000 e 1.500 unità ).
IXinity avrebbe dovuto essere impiegato per la prevenzione e il trattamento di episodi emorragici, in pazienti di almeno 12 anni di età affetti da emofilia B, un disturbo della coagulazione ereditario, causato dalla mancanza del fattore IX.
I pazienti affetti da emofilia B non hanno livelli sufficienti di fattore IX, una proteina presente nel sangue che ne favorisce la normale coagulazione. Ciò causa problemi con la coagulazione del sangue, con conseguenti emorragie a livello delle articolazioni, muscoli e organi interni.
Il principio attivo in IXinity, Trenonacog alfa, è una forma di fattore IX umano che sostituisce il fattore IX mancante nel sangue, controllando temporaneamente il disturbo della coagulazione.
Il principio attivo in IXinity è prodotto con un metodo noto come tecnologia del DNA ricombinante: è realizzato da cellule nelle quali è stato introdotto un gene ( DNA ), che permette loro di produrre il fattore di coagulazione.
Cangene Europe ha presentato i risultati di studi a cui hanno partecipato 42 pazienti con emofilia B moderata o grave, a cui era stato somministrato IXinity per il trattamento o la prevenzione di emorragia, inclusi alcuni pazienti sottoposti a intervento chirurgico. L’efficacia è stata misurata mediante la valutazione eseguita dai pazienti del livello di controllo della emorragia e mediante il numero di episodi emorragici verificatisi durante l’assunzione del medicinale.
La domanda è stata ritirata dopo che il CHMP aveva valutato la documentazione fornita dalla società produttrice e aveva formulato una serie di domande. Dopo la valutazione da parte del CHMP delle risposte di Cangene Europe all’ultima serie di domande, alcuni problemi erano rimasti irrisolti.
In base all’esame dei dati e delle risposte fornite dalla società produttrice agli elenchi di domande poste dal CHMP, al momento del ritiro della domanda, il CHMP aveva alcuni dubbi ed era provvisoriamente del parere che IXinity non potesse essere autorizzato per la prevenzione e il trattamento degli episodi emorragici nei pazienti con emofilia B.
Sebbene gli studi avessero evidenziato prove della efficacia di IXinity, avevano altresì rivelato che i pazienti sviluppavano un livello inaspettatamente elevato di anticorpi nei confronti delle proteine derivate dalle cellule utilizzate per la produzione di IXinity, presenti anche nel medicinale.
Cangene Europe ha perfezionato il processo di fabbricazione di IXinity al fine di eliminare queste proteine, ma non era chiaro se il medicinale perfezionato avrebbe agito allo stesso modo del prodotto originale negli studi; il CHMP ha quindi raccomandato un ulteriore studio.
Pertanto, al momento del ritiro della domanda, il CHMP riteneva che, sulla base dei dati attualmente disponibili, il rapporto rischi/benefici del medicinale IXinity perfezionato fosse negativo.
Nella lettera con cui notifica all'Agenzia il ritiro della domanda, Calgene Europe affermava che la decisione di ritirare la domanda si basava sull'impossibilità di rendere disponibili i dati supplementari richiesti per affrontare i timori del CHMP entro la tempistica stabilita. La società ha espresso l’intenzione di ripresentare la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio una volta disponibili i dati. ( Xagena2013 )
Source: European Medicines Agency ( EMA ), 2013
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