Refixia è un medicinale, che contiene il principio attivo Nonacog beta pegol, che trova indicazione nel trattamento e la prevenzione di emorragie in pazienti affetti da
emofilia B, un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza di una proteina di coagulazione denominata Fattore IX.
Può essere utilizzato negli adulti e nei bambini a partire dai 12 anni di età.
Il trattamento con Refixia deve essere eseguito sotto la supervisione di un medico esperto nel trattamento dell’emofilia.
Refixia è disponibile sotto forma di polvere e liquido che vengono mescolati insieme fino a ottenere una soluzione da iniettare in vena.
La dose e la frequenza del trattamento dipendono dal fatto se Refixia è usato per trattare una emorragia o per prevenirla oppure per ridurre il sanguinamento durante un intervento chirurgico, dall’entità e dalla localizzazione dell’emorragia e dal peso corporeo del paziente.
I pazienti o coloro che li assistono possono essere in grado di praticare l’iniezione di Refixia da soli a casa, purché opportunamente istruiti.
I pazienti affetti da emofilia B sono carenti del Fattore IX, una proteina necessaria per la normale
coagulazione del sangue e, di conseguenza, sono facilmente soggetti a emorragia.
Il principio attivo di Refixia, Nonacog beta pegol, agisce nell’organismo allo stesso modo del Fattore umano IX. Sostituisce il fattore IX mancante, favorendo in tal modo la coagulazione del sangue e permettendo un controllo temporaneo dell’emorragia.
E' stato dimostrato che Refixia è efficace sia nel trattamento di episodi emorragici sia nella limitazione del numero di episodi.
In uno studio che ha coinvolto 74 adulti e adolescenti di età pari o superiore a 13 anni, 29 pazienti cui era stato somministrato Refixia come trattamento preventivo settimanale hanno manifestato circa 1 episodio emorragico all’anno e 15 pazienti cui era stato somministrato Refixia per il trattamento di emorragie a richiesta hanno manifestato circa 16 episodi emorragici all’anno.
Inoltre, quando si è verificata l’emorragia, Refixia è stato valutato eccellente o buono nel trattamento di circa il 92% degli episodi emorragici.
L’87% degli episodi emorragici è stato risolto con una unica iniezione di Refixia.
Nel secondo studio condotto su 25 bambini di età inferiore ai 13 anni, a tutti i pazienti è stato
somministrato Refixia come trattamento preventivo settimanale.
I pazienti hanno manifestato circa 1 episodio emorragico all’anno e Refixia è stato valutato eccellente o buono nel trattamento di circa il 93% degli episodi emorragici.
Circa l’86% degli episodi emorragici è stato risolto con una unica iniezione.
Reazioni ( allergiche ) di ipersensibilità sono non-comuni con Refixia ( possono riguardare fino a 1
paziente su 100 ) e possono includere: gonfiore, bruciore e dolore pungente in sede di iniezione, brividi, rossore, esantema pruriginoso, cefalea, orticaria, pressione arteriosa bassa, letargia, nausea e vomito, irrequietezza, tachicardia, costrizione toracica e respiro sibilante.
In alcuni casi queste reazioni possono diventare gravi.
Alcuni pazienti che assumono medicinali a base di Fattore IX possono sviluppare inibitori ( anticorpi ) contro il Fattore IX, causando l’inefficacia del medicinale con conseguente perdita di controllo dell’emorragia.
I medicinali a base di Fattore IX potrebbero, inoltre, causare problemi dovuti alla formazione di coaguli di sangue nei vasi sanguigni.
Refixia non deve essere utilizzato in pazienti allergici alle proteine di criceto.
Il Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) dell’Agenzia regolatoria europea, EMA, ha deciso che i benefici di Refixia sono superiori ai rischi.
Gli studi hanno dimostrato che Refixia è efficace nella prevenzione e nel trattamento di episodi emorragici in pazienti affetti da emofilia B e che la sua sicurezza è paragonabile a quella di altri prodotti a base di Fattore IX.
Tuttavia, a seguito di trattamento a lungo termine, parte del principio attivo di Refixia
( denominata PEG ) può accumularsi nell’organismo, tra cui in una struttura nel cervello denominata plesso corioideo. Dato che questo potrebbe potenzialmente causare problemi specialmente nei bambini Refixia di età inferiore ai 12 anni, l’uso di Refixia è approvato esclusivamente negli adulti e nei bambini a partire da 12 anni di età. ( Xagena2017 )
Fonte: EMA, 2017
Emo2017 Farma2017
