ReFacto AF, che contiene il principio attivo Moroctocog alfa ed è disponibile in fiale o in siringhe preriempite, trova impiego nel trattamento e nella prevenzione delle emorragie in pazienti affetti da emofilia A ( una patologia emorragica ereditaria ). ReFacto AF può essere somministrato a pazienti di qualsiasi età, anche neonati.
ReFacto AF è costituito da una polvere e un solvente da miscelare per ottenere una soluzione iniettabile.
ReFacto AF viene somministrato con iniezione in vena nell’arco di diversi minuti. La dose e la frequenza del trattamento variano a seconda che ReFacto AF sia usato per il trattamento o la prevenzione del sanguinamento.
La dose va regolata in funzione della gravità della condizione, dell’ampiezza e del sito dell’emorragia o del tipo d’intervento chirurgico.
I pazienti, o coloro che li assistono, possono praticare iniezioni di ReFacto AF purché abbiano ricevuto l’opportuna formazione.
Il principio attivo di ReFacto AF, Moroctocog alfa, è una proteina del fattore coagulante del sangue. L’emofilia A è caratterizzata dalla mancanza di una proteina chiamata fattore VIII: tale mancanza causa problemi di coagulazione del sangue, quali problemi di emocoagulazione, ad esempio emorragie a livello delle articolazioni, nei muscoli e negli organi interni. ReFacto AF è usato per sostituire il fattore VIII mancante, il che consente di controllare temporaneamente i disturbi emorragici.
Il fattore VIII di coagulazione umana in ReFacto AF non è estratto dal sangue umane, ma è prodotto con un metodo noto come tecnologia del DNA ricombinante: viene cioè ottenuto da una cellula in cui è stato immesso un gene ( DNA ) che la rende in grado di produrre fattore VIII di coagulazione umano.
ReFacto AF è stato autorizzato per la prima volta con il nome di ReFacto nell’aprile 1999, per la cura di pazienti affetti da emofilia A a prescindere se avessero o meno ricevuto il trattamento in precedenza. Tale autorizzazione si basava sui risultati di tre studi principali.
Nel febbraio 2009 sono state introdotte varie modifiche al modo di produrre ReFacto, fra cui l’eliminazione dell’uso di albumina ( una proteina ricavata dal sangue umano ) dal ciclo di produzione. È stata modificata anche la denominazione del
farmaco da ReFacto a ReFacto AF.
A seguito di queste modifiche, la casa farmaceutica ha condotto uno studio volto a dimostrare che l’organismo assimila nello stesso modo sia ReFacto che ReFacto AF.
La ditta ha inoltre effettuato due studi principali sulla efficacia di ReFacto AF: nel primo sono stati osservati la prevenzione e il trattamento di episodi emorragici in 94 pazienti già trattati, mentre nel secondo è stata osservata la prevenzione dell’emorragia in 22 pazienti sottoposti a intervento chirurgico.
Gli studi hanno dimostrato che ReFacto AF è sicuro ed efficace quanto ReFacto nella prevenzione e nel trattamento degli episodi emorragici in pazienti affetti da emofilia A.
Gli effetti indesiderati più comuni di ReFacto AF ( osservati in più di un paziente su 10 ) sono il vomito e lo sviluppo di anticorpi contro il fattore VIII e contro le cellule usate per produrre Moroctocog alfa, presenti in ReFacto AF sotto forma di traccia. Al momento di sviluppo degli anticorpi, ReFacto AF non agisce in maniera efficace, il che può causare una perdita del controllo del sanguinamento.
ReFacto AF non deve essere utilizzato in soggetti che sono ipersensibili ( allergici ) al fattore VIII di coagulazione umano, a una qualsiasi delle altre sostanze o alle proteine di criceto.
Il Comitato scientifico ( CHMP ) dell’European Medicines Agency ( EMA ) ha preso atto che ReFacto AF è comparabile a ReFacto, ossia la forma originaria del farmaco. Il Comitato ha deciso pertanto che i benefici di ReFacto AF sono superiori ai suoi rischi. ( Xagena2015 )
Fonte: EMA, 2015
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