ReFacto AF contiene il principio attivo Moroctocog alfa, che trova impiego nel trattamento e nella prevenzione delle emorragie in pazienti affetti da emofilia A ( patologia emorragica ereditaria ).
ReFacto AF può essere somministrato a pazienti di qualsiasi età, anche neonati.
La terapia con ReFacto AF deve essere intrapresa da un medico con esperienza nel trattamento dell'emofilia A.
ReFacto AF viene somministrato con iniezione in vena nell'arco di diversi minuti. La dose e la frequenza dell'iniezione variano a seconda che ReFacto AF sia usato per trattare, prevenire o ridurre l'emorragia durante un intervento chirurgico. La dose va adattata a seconda della gravità e del sito dell'emorragia o del tipo di intervento chirurgico.
I pazienti o chi li assiste possono praticare iniezioni di ReFacto AF purché abbiano ricevuto le opportune istruzioni.
Il principio attivo di ReFacto AF, il Moroctocog alfa, è una proteina del fattore coagulante del sangue. L'emofilia A è caratterizzata dalla mancanza di una proteina chiamata fattore VIII, implicato nella coagulazione del sangue. La carenza del fattore VIII provoca problemi di emocoagulazione, ad esempio sanguinamento nelle articolazioni, nei muscoli e negli organi interni.
ReFacto AF, usato per sostituire il fattore VIII mancante, permette di rimediare alla carenza di fattore VIII e di controllare temporaneamente i disturbi emorragici.
Moroctocog alfa non è estratto dal sangue umano, ma è prodotto con un metodo noto come tecnologia del DNA ricombinante: viene cioè ottenuto da una cellula in cui è stato immesso un gene ( DNA ) che la rende in grado di produrre fattore VIII di coagulazione umano.
ReFacto AF è stato autorizzato per la prima volta con il nome di ReFacto nell'aprile 1999, per il trattamento dei pazienti affetti da emofilia A precedentemente trattati e dei pazienti non-trattati. L’autorizzazione si basava sui risultati di tre studi principali.
Nel febbraio 2009 sono state introdotte varie modifiche al modo in cui è prodotto ReFacto, fra cui l'eliminazione dell'uso di una proteina chiamata albumina, che è prodotta dal sangue umano, dal processo di produzione.
E’ stata modificata anche la denominazione del farmaco da ReFacto a ReFacto AF.
A seguito di queste modifiche, la ditta farmaceutica ha condotto uno studio volto a dimostrare che l'organismo assimila nello stesso modo ReFacto e ReFacto AF. Ha condotto anche due studi principali sull'efficacia di ReFacto AF: il primo ha esaminato la prevenzione e il trattamento di episodi emorragici in 94 pazienti trattati in precedenza e il secondo la prevenzione dell'emorragia in 22 pazienti sottoposti a intervento chirurgico.
Gli studi hanno dimostrato che ReFacto AF è sicuro ed efficace quanto ReFacto nella prevenzione e nel trattamento di episodi emorragici in pazienti affetti da emofilia A.
I pazienti con emofilia A possono sviluppare anticorpi contro il fattore VIII. In questi casi ReFacto AF non è efficace e può venire a mancare il controllo del sanguinamento. L'effetto indesiderato più frequente di ReFacto AF ( osservato in più di un paziente su 10 ) è il vomito.
ReFacto AF non deve essere utilizzato in soggetti che potrebbero essere ipersensibili ( allergici ) al fattore VIII di coagulazione umano, a una qualsiasi delle altre sostanze o alle proteine di criceto.
Il Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) ha preso atto che ReFacto AF è paragonabile a ReFacto, la forma originaria del farmaco. Il CHMP ha pertanto deciso che i benefici di ReFacto AF siano superiori ai rischi per il trattamento e la prevenzione del sanguinamento in pazienti affetti da emofilia A ( carenza congenita di fattore VIII ). ( Xagena2009 )
Fonte: EMA, 2009
Emo2009 Farma2009
