Ocaliva, il cui principio attivo è l'Acido Obeticolico, è impiegato per il trattamento dei pazienti adulti affetti da una malattia epatica nota come colangite biliare primitiva.
La colangite biliare primitiva è una malattia di origine autoimmune in cui si ha una graduale distruzione dei piccoli dotti biliari del fegato, che trasportano un liquido detto bile dal fegato all’intestino, dove contribuisce alla digestione dei grassi. In conseguenza del danno ai dotti si ha un accumulo di bile a livello del fegato, i cui tessuti sono quindi danneggiati. Ne possono conseguire cirrosi e insufficienza epatica, con un possibile incremento del rischio di cancro al fegato.
Ocaliva è usato in associazione a un altro medicinale, l’Acido Ursodesossicolico ( UDCA ), in pazienti con risposta insufficiente al solo UDCA; è inoltre usato in monoterapia nei pazienti che non possono assumere UDCA.
La colangite biliare primitiva è una malattia rara e Ocaliva è stato definito medicinale orfano
( medicinale utilizzato nelle malattie rare ) il 27 luglio 2010.
Ocaliva è disponibile sotto forma di compresse ( 5 e 10 mg ). La dose iniziale raccomandata è 5 mg una volta al giorno o 5 mg una volta a settimana, in base al grado di compromissione epatica del paziente ( che deve essere accertato prima dell’inizio del trattamento con Ocaliva ).
Se Ocaliva è ben tollerato, dopo qualche mese la dose può essere aumentata. Può invece essere ridotta, anche fino alla sospensione del trattamento, nei pazienti che lamentano un prurito insopportabile ( possibile effetto indesiderato di Ocaliva ).
Il principio attivo di Ocaliva, Acido Obeticolico, è una forma modificata dell’acido biliare ( il componente principale della bile ). Agisce principalmente legandosi a recettori nel fegato e nell’intestino ( recettori X farnesoidi ) che controllano la produzione di bile. Legandosi a tali recettori, Ocaliva riduce la produzione di bile nel fegato e ne impedisce l’accumulo e il danneggiamento del tessuto epatico.
Ocaliva è stato confrontato con placebo nell’ambito di uno studio principale condotto su 217 adulti affetti da colangite biliare primitiva che avevano assunto UDCA per almeno un anno o non potevano assumerlo. La misura dell’efficacia era basata sul numero di pazienti i cui livelli ematici delle sostanze bilirubina e ALP ( marcatori di danno epatico ) dopo un anno di trattamento erano diminuiti di almeno il 15% ( per ALP ) e al di sotto di un determinato valore considerato normale ( per bilirubina ). Ocaliva è risultato più efficace del placebo nel ridurre i livelli ematici di
bilirubina e ALP, che sono diminuiti della quantità richiesta nel 47% ( 34 su 73 ) dei pazienti trattati con Ocaliva 10 mg e nel 46% ( 32 su 70 ) di quelli trattati con dosi crescenti di Ocaliva ( da 5 mg a 10 mg ), rispetto al 10% ( 7 su 73 ) dei pazienti che hanno assunto placebo.
Gli effetti indesiderati più comuni di Ocaliva sono prurito ( che può riguardare più di 6 persone su 10 ) e stanchezza ( che può riguardare più di 2 persone su 10 ). Il prurito è anche l’effetto indesiderato più comunemente all’origine della sospensione del trattamento. Nella maggior parte dei casi osservati, si è avuto prurito entro il primo mese di trattamento, con tendenza a risolversi nel tempo pur continuando la terapia.
Ocaliva non deve essere utilizzato nei pazienti i cui dotti biliari sono completamente ostruiti.
Per i pazienti affetti da colangite biliare primitiva esistono opzioni di trattamento limitate. È stato
evidenziato che Ocaliva riduce i livelli ematici di bilirubina e ALP nei pazienti affetti da colangite biliare primitiva, compresi quelli che non possono essere trattati con UDCA. Le riduzioni di bilirubina e ALP sono state di un’entità tale da constatare un miglioramento della condizione del fegato. Tuttavia, i benefici clinici di Ocaliva devono essere provati nell’ambito di ulteriori studi. Il profilo di sicurezza del medicinale è stato considerato favorevole, con effetti indesiderati tollerabili e gestibili con un trattamento di supporto ( ad esempio, in caso di prurito ) e aggiustamenti della dose.
L’Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha deciso che i benefici di Ocaliva sono superiori ai rischi.
Ocaliva ha ottenuto una autorizzazione subordinata a condizioni. Questo significa che in futuro
saranno disponibili ulteriori informazioni sul medicinale, che la Società produttrice è tenuta a fornire. ( Xagena2018 )
Fonte: EMA, 2018
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