Nuwiq è un medicinale che contiene il principio attivo Simoctocog alfa. Trova impiego nel trattamento e nella prevenzione dell’emorragia in pazienti affetti da emofilia A ( un disturbo congenito della coagulazione
causato da un deficit del fattore VIII ).
Nuwiq è disponibile sotto forma di polvere e solvente che, mescolati, formano una soluzione per iniezione in vena. La dose e la durata della terapia variano a seconda che il medicinale sia utilizzato per curare o prevenire l’emorragia, e dipendono dalla gravità dell’emofilia, dall’entità e dalla sede dell’emorragia, nonché dalle condizioni di salute e dal peso del paziente.
I pazienti o le persone che si prendono cura di loro possono somministrarsi o farsi somministrare Nuwiq a casa dopo aver ricevuto opportune istruzioni.
I pazienti con emofilia A nascono con un deficit del fattore VIII, una proteina necessaria per la coagulazione del sangue; tale deficit causa problemi di coagulazione tra cui emorragie a carico di articolazioni, muscoli o organi interni.
Il principio attivo di Nuwiq, Simoctocog alfa, agisce nell’organismo allo stesso modo del fattore umano VIII; sostituisce il fattore VIII mancante, favorendo la coagulazione del sangue e garantendo un controllo temporaneo del disturbo della coagulazione.
Simoctocog alfa viene prodotto con un metodo noto come tecnologia del DNA ricombinante: viene cioè ottenuto da cellule in cui è stato immesso un gene che consente loro di produrre la sostanza.
Nuwiq ha dimostrato di essere efficace nel prevenire e curare gli eventi emorragici nell’ambito di tre studi principali, cui hanno partecipato 113 pazienti affetti da emofilia A.
Durante il primo studio condotto su 22 pazienti a partire da 12 anni di età, che sono trattati con Nuwiq per la cura degli episodi emorragici o per la prevenzione dell’emorragia durante un intervento chirurgico, sono stati registrati 986 eventi emorragici, la maggioranza dei quali si è risolta con una iniezione di Nuwiq.
Il principale indicatore dell’efficacia era il giudizio dei pazienti in merito all’efficacia del trattamento. Il trattamento con Nuwiq è stato giudicato eccellente o buono nel 94% degli episodi emorragici.
Nei due interventi chirurgici effettuati nel corso dello studio, la terapia con Nuwiq è stata giudicata eccellente nella prevenzione degli episodi emorragici.
Durante il secondo studio condotto su 32 pazienti a partire da 12 anni di età, Nuwiq è stato impiegato per prevenire e curare gli eventi emorragici e per prevenire l’emorragia durante un intervento chirurgico. Nei soggetti trattati per la prevenzione dell’emorragia sono stati registrati in media 0.19 eventi emorragici al mese per ciascun paziente. Nei soggetti trattati per la gestione degli episodi emorragici, Nuwiq è stato giudicato perlopiù eccellente o buono nel trattamento di episodi emorragici importanti, la maggior parte dei quali si è risolta dopo una o più somministrazioni di Nuwiq. Nei cinque interventi chirurgici effettuati durante lo studio, Nuwiq è stato giudicato eccellente nella prevenzione degli episodi emorragici in quattro interventi e moderato nella prevenzione dell’emorragia nel quinto intervento chirurgico.
Il terzo studio è stato condotto su 59 bambini di età compresa tra 2 e 12 anni. Nei soggetti trattati per prevenire l’emorragia sono stati registrati in media 0.34 eventi emorragici al mese per ciascun paziente. Quando il medicinale è stato usato per gestire gli episodi emorragici, questi si sono risolti nell’81% dei casi dopo una o due iniezioni di Nuwiq.
Gli effetti indesiderati di Nuwiq sono stati segnalati soltanto occasionalmente ( e hanno riguardato 1-10 persone su 1 000 ). Tra tali effetti indesiderati vi sono parestesia ( sensazioni anomale quali formicolii e pizzicore ), cefalea, vertigini, secchezza delle fauci, dolore alla schiena e infiammazione e dolore in sede di iniezione.
Reazioni di ipersensibilità ( allergiche ), pur non essendo mai state osservate finora nei soggetti trattati con Nuwiq, sono state riferite di rado con i medicinali di sostituzione del fattore VIII e, in alcuni casi, possono evolversi in reazioni allergiche gravi. Dopo un trattamento con medicinali di sostituzione del fattore VIII alcuni pazienti possono sviluppare inibitori del fattore VIII, ossia anticorpi ( proteine ) che il sistema immunitario dell’organismo produce contro il fattore VIII e che rendono inefficace il medicinale, con una conseguente perdita di controllo sull’emorragia.
Il Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) dell’EMA ( European Medicines Agency ) ha deciso che i benefici di Nuwiq sono superiori ai rischi. ( Xagena2014 )
Fonte: EMA, 2014
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