Nplate è una polvere per preparare una soluzione iniettabile; è disponibile con o senza solvente, e contiene il principio attivo Romiplostim.
Nplate trova indicazione negli adulti affetti da porpora trombocitopenica immunitaria cronica, una malattia in cui il sistema immunitario del paziente distrugge le piastrine. I pazienti affetti da porpora trombocitopenica immunitaria hanno una bassa conta piastrinica e sono a rischio di emorragia.< Nplate viene utilizzato nei pazienti che sono già stati in terapia con medicinali come corticosteroidi o immunoglobuline e a cui è stata asportata la milza, se questi trattamenti non hanno funzionato. L’impiego del medicinale può anche essere preso in considerazione nei pazienti che sono stati in terapia per la porpora trombocitopenica immunitaria, che hanno la milza e non possono sottoporsi a intervento chirurgico. La milza è un organo che partecipa alla distruzione delle piastrine.
Poiché il numero di pazienti con porpora trombocitopenica immunitaria è piuttosto basso, la malattia è considerata rara e a Nplate è stata attribuita la qualifica di medicinale orfano il 27 maggio 2005.
Nplate va somministrato una volta alla settimana con iniezione sottocutanea. La dose iniziale dipende dal peso del paziente e viene poi adattata ogni settimana per mantenere la conta piastrinica ai livelli desiderati. Il trattamento può essere interrotto se le piastrine raggiungono livelli troppo elevati. La terapia con Nplate deve essere interrotta dopo 4 settimane di trattamento alla dose massima se la conta piastrinica non raggiunge livelli abbastanza alti da ridurre il rischio di emorragia.
Il principio attivo di Nplate, Romiplostim, è un farmaco che stimola la produzione di piastrine. Nell’organismo, un ormone chiamato trombopoietina stimola la produzione di piastrine nel midollo osseo. Romiplostim è una proteina disegnata per potersi legare ai recettori della trombopoietina e stimolarli. Emulando l’azione della trombopoietina, Romiplostim stimola la produzione di piastrine, aumentando la conta di piastrine nel sangue.
Romiplostim viene prodotto mediante tecnologia del DNA ricombinante: viene cioè ottenuto da un batterio in cui è stato immesso un gene ( DNA ) che lo rende in grado di produrre Romiplostim.
Nplate è stato confrontato con un placebo in due studi principali su adulti affetti da porpora trombocitopenica immunitaria cronica. Il primo studio comprendeva 63 pazienti già sottoposti ad asportazione della milza ma la cui malattia non era ancora controllata. Il secondo studio comprendeva 62 pazienti che avevano ancora la milza e che in passato erano già stati trattati per la porpora trombocitopenica immunitaria.
In entrambi gli studi il principale indicatore dell’efficacia era il numero di pazienti che presentava una risposta duratura al trattamento. Ciò veniva classificato in base alla conta delle piastrine del paziente superiore ai 50 milioni per millilitro per almeno 6 delle ultime 8 settimane del periodo di trattamento di 24 settimane, senza dover ricorrere a nessun altro medicinale per la porpora trombocitopenica immunitaria. Una conta piastrinica inferiore ai 30 milioni per millilitro mette i pazienti affetti da porpora trombocitopenica immunitaria a rischio di emorragia, mentre una conta normale si situa tra i 150 e i 400 milioni per millilitro.
Nplate si è dimostrato più efficace del placebo nell’aumentare la conta di piastrine nel sangue. Nello studio comprendente i pazienti cui era stata asportata la milza, il 38% di essi presentava una risposta duratura al trattamento con Nplate ( 16 su 42 ), rispetto a nessuno dei 21 pazienti che avevano ricevuto il placebo.
Nello studio sui pazienti con milza, il 61% di essi presentava una risposta duratura al trattamento con Nplate ( 25 su 41 ), rispetto al 5% dei pazienti trattati con placebo ( 1 su 21 ).
L’effetto indesiderato più comune con Nplate ( osservato in più di 1 paziente su 10 ) è il mal di testa.
Nplate non deve essere utilizzato in soggetti che potrebbero essere ipersensibili ( allergici ) a Romiplostim, a uno qualsiasi degli altri componenti o alle proteine prodotte dall'Escherichia coli, un batterio.
Il Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) dell’EMA ( European Medicine Agency ) ha rilevato che l’efficacia di Nplate è stata dimostrata tanto nei pazienti cui era stata asportata la milza quanto in quelli che ancora la possedevano. Tuttavia, poiché l’asportazione della milza è una potenziale cura della porpora trombocitopenica immunitaria, il Comitato ha concluso che Nplate deve essere utilizzato in pazienti con la milza soltanto se non possono sottoporsi all’intervento chirurgico. ( Xagena2009 )
Fonte: EMEA, 2009
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