NovoThirteen è un medicinale contenente il principio attivo Catridecacog, che trova indicazione nella prevenzione a lungo termine delle emorragie nei pazienti affetti da una patologia nota come deficit congenito della subunità A del Fattore XIII. Si tratta di un disturbo ereditario della coagulazione caratterizzato da episodi emorragici.
NovoThirteen è disponibile come polvere e solvente per la preparazione di una soluzione iniettabile.
Il trattamento con NovoThirteen deve essere iniziato sotto il controllo di un medico esperto nel trattamento dei disturbi rari della coagulazione. Il disturbo deve essere confermato da test adeguati prima del trattamento.
La dose raccomandata è di 35 unità internazionali ( UI ) per kg di peso corporeo una volta al mese. La dose viene somministrata mediante una unica iniezione lenta in vena. In alcune situazioni il medico può decidere un aggiustamento della dose per prevenire l’emorragia, in base all’analisi dei livelli di attività del fattore XIII nel sangue.
Il Fattore XIII è una proteina che partecipa al processo di coagulazione del sangue. Una componente specifica del Fattore XIII, denominata subunità A, concorre a stabilizzare i coaguli di sangue e ad aumentare l’efficacia del coagulo.
I pazienti con deficit congenito della subunità A del Fattore XIII non possiedono un quantitativo sufficiente di subunità A oppure tale componente non funziona correttamente, il che predispone il paziente a episodi emorragici.
Il principio attivo in NovoThirteen, Catridecacog, è strutturalmente uguale alla subunità A del Fattore umano XIII.
NovoThirteen agisce apportando la subunità A del Fattore XIII, che contribuisce a prevenire il sanguinamento in questi
pazienti.
NovoThirteen non è efficace nei pazienti con deficit della subunità B del Fattore XIII.
La subunità A del Fattore XIII presente in NovoThirteen viene prodotta con un metodo noto come tecnica del DNA ricombinante: viene cioè ottenuta da cellule di lievito in cui è stato immesso un gene ( DNA ) che consente loro di produrre tale sostanza.
NovoThirteen è stato esaminato nell’ambito di uno studio principale cui hanno partecipato 41 adulti e bambini di età superiore a 6 anni con deficit congenito della subunità A del Fattore XIII, che erano stati trattati in precedenza con medicinali contenenti il Fattore XIII.
NovoThirteen è stato somministrato ai pazienti per un anno a scopo preventivo. Lo studio ha preso in esame il numero di episodi emorragici che necessitavano di trattamento con un medicinale contenente il Fattore XIII osservati in questi soggetti rispetto a pazienti non-trattati con NovoThirteen, sulla base di precedenti dati riferiti a 16 pazienti con deficit congenito della subunità A del Fattore XIII.
Lo studio è stato prorogato di un anno per 33 pazienti, per analizzare la sicurezza del trattamento con NovoThirteen sul lungo periodo.
La sicurezza e l’efficacia di NovoThirteen nei bambini di età inferiore a 6 anni sono state evidenziate da dati preliminari ottenuti da uno studio a lungo termine in corso durante il quale ai pazienti è stato somministrato NovoThirteen per prevenire episodi di sanguinamento.
Il tasso di episodi emorragici nei pazienti trattati con NovoThirteen preventivamente è risultato inferiore rispetto al tasso osservato in base a precedenti dati, riferiti a pazienti trattati a richiesta con un altro medicinale contenente il Fattore XIII.
In media, per ogni paziente trattato in via preventiva con NovoThirteen, si sono registrati ogni anno circa 0.15 episodi emorragici che necessitavano di trattamento con Fattore XIII. Al confronto, nei soggetti trattati a richiesta con un altro medicinale contenente il Fattore XIII, si sono osservati circa 2.9 episodi all’anno per paziente.
Durante lo studio di lungo periodo non si sono osservati episodi di sanguinamento nei bambini di età inferiore a 6 anni trattati con NovoThirteen.
Gli effetti indesiderati più comuni di NovoThirteen ( osservati in 1-10 pazienti su 100 ) sono mal di testa, leucopenia ( bassa conta dei globuli bianchi ), neutropenia aggravata ( basso numero di neutrofili, un tipo di globuli bianchi ), dolore agli arti, dolore nel sito di iniezione nonché presenza nel sangue di anticorpi che si legano al Fattore XIII e di piccoli frammenti di proteine denominati D-dimero della fibrina.
Il CHMP ha concluso che dallo studio principale sono emersi risultati soddisfacenti in termini di efficacia, e non si sono osservati sanguinamenti gravi o potenzialmente letali durante il trattamento con NovoThirteen. Inoltre, non sono stati registrati effetti collaterali importanti durante l’uso di NovoThirteen a lungo termine.
Il CHMP ha deciso che i benefici di NovoThirteen sono superiori ai suoi rischi. ( Xagena2014 )
Fonte: EMA, 2014
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