NovoEight, un medicinale che contiene il principio attivo Turoctocog alfa, trova impiego nel trattamento e nella prevenzione della emorragia nei pazienti affetti da emofilia A, un disturbo congenito della coagulazione causato da un deficit del fattore VIII.
NovoEight può essere usato sia nel breve che nel lungo termine.
Il trattamento con NovoEight deve essere iniziato sotto il controllo di un medico specializzato nel trattamento della emofilia.
NovoEight è disponibile sotto forma di polvere e solvente che, mescolati, formano una soluzione per iniezione endovenosa. La dose e la durata della terapia variano a seconda che il medicinale sia utilizzato per curare o prevenire l’emorragia, e dipendono dalla gravità della emofilia, dall’entità e dalla sede dell’emorragia e dalle condizioni di salute del paziente.
I pazienti o le persone che si prendono cura di loro possono somministrarsi o farsi somministrare NovoEight a casa dopo aver ricevuto opportune istruzioni.
I pazienti con emofilia A nascono con un deficit del fattore VIII, che causa problemi della coagulazione del sangue tra cui emorragie a carico di articolazioni, muscoli o organi interni. Il principio attivo di NovoEight, Turoctocog alfa, agisce nell’organismo allo stesso modo del fattore umano VIII, favorendo la coagulazione del sangue.
NovoEight è usato per correggere il deficit del fattore VIII sostituendo il fattore VIII mancante, al fine di garantire un controllo temporaneo al disturbo della coagulazione.
Turoctocog alfa viene prodotto con un metodo noto come tecnologia del DNA ricombinante: viene cioè ottenuto da cellule di criceto in cui è stato inserito un gene ( DNA ) che consente loro di produrre la sostanza.
NovoEight ha dimostrato di essere efficace nel prevenire e curare gli eventi emorragici nell’ambito di due studi principali cui hanno partecipato in totale 213 pazienti affetti da emofilia A.
Nessuno degli studi ha messo a confronto NovoEight con altri medicinali.
Durante il primo studio condotto su 150 pazienti a partire da 12 anni di età, negli adolescenti trattati con NovoEight per prevenire l’emorragia sono stati registrati in media 5.55 eventi emorragici all’anno rispetto ai 6.68 eventi emorragici all’anno riferiti in media negli adulti. Impiegato nel trattamento di episodi emorragici spontanei, NovoEight è stato giudicato eccellente o buono per gestire 403 eventi emorragici su 499. Inoltre, l’89.4% degli episodi emorragici si è risolto dopo 1-2 trattamenti con NovoEight.
Durante il secondo studio condotto su 63 bambini di età inferiore a 12 anni, nei soggetti trattati con NovoEight sono stati registrati in media 5.33 eventi emorragici all’anno. NovoEight è stato giudicato eccellente o buono nel trattamento di 116 episodi emorragici su 126. Inoltre, il 95.2% degli episodi emorragici si è risolto dopo 1-2 trattamenti con NovoEight.
Gli effetti indesiderati più comuni di NovoEight ( che possono riguardare fino a 1 persona su 10 ) sono stati: incremento degli enzimi epatici e reazioni nel sito di iniezione.
Reazioni di ipersensibilità ( allergiche ) sono state osservate raramente e possono in alcuni casi progredire in reazioni allergiche gravi.
Alcuni pazienti possono sviluppare inibitori del fattore VIII, ossia anticorpi ( proteine ) che il sistema immunitario dell’organismo produce contro il fattore VIII e che rendono inefficace il medicinale, con una conseguente perdita di controllo sulla emorragia.
Il Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) dell’EMA ( European Medicines Agency ) ha giudicato i benefici di NovoEight superiori ai rischi; inoltre, il CHMP ha concluso che l’efficacia di NovoEight nel trattamento e nella prevenzione degli eventi emorragici è stata dimostrata e che il medicinale produce effetti simili a quelli osservati con altri prodotti sostitutivi del fattore VIII. Anche il profilo di sicurezza di NovoEight è stato considerato simile a quello di altri prodotti
di sostituzione del fattore VIII. ( Xagena2014 )
Fonte: EMA, 2014
Emo2014 Farma2014
