Xyrem, il cui principio attivo è Sodio Oxibato, viene impiegato per il trattamento della narcolessia con cataplessia in adulti, adolescenti e bambini di età pari o superiore ai 7 anni.
La narcolessia è un disturbo del sonno che causa eccessiva sonnolenza diurna. La cataplessia è un sintomo della narcolessia che comporta debolezza muscolare improvvisa in risposta a una reazione emozionale, quale collera, paura, gioia, risata o sorpresa. La cataplessia può talvolta causare il collasso di un paziente.
Xyrem è una soluzione orale diluita in acqua per formare una bevanda. Il paziente deve assumere una dose prima di coricarsi, almeno 2-3 ore dopo il pasto, e una seconda dose da 2,5 a 4 ore più
tardi. Entrambe le dosi devono essere preparate alla stessa ora prima che il paziente si corichi.
Per la preparazione del medicinale, Xyrem è fornito con una siringa dosatrice e un apposito bicchiere. Gli adulti assumono normalmente da 4,5 g a 9 g in due dosi ugualmente ripartite, mentre la quantità assunta da bambini e adolescenti dipende dal loro peso.
I pazienti iniziano con una dose bassa che viene costituita progressivamente.
Il trattamento con Xyrem deve essere iniziato e monitorato sotto la supervisione di un medico con esperienza nel trattamento della narcolessia.
Il principio attivo di Xyrem, Sodio Oxibato, è un depressore del sistema nervoso centrale. Il modo
esatto in cui agisce non è noto; si ritiene che si leghi a molecole recettrici presenti sulla superficie di alcune cellule celebrali. In questo modo si inducono variazioni nell’attività cerebrale, producendo le onde cerebrali ( lente ) delta e il sonno notturno.
Assunto prima di coricarsi, Xyrem aumenta il sonno profondo e incrementa la durata del sonno notturno, riducendo il numero di periodi di sonnolenza diurna e di attacchi di cataplessia. In questo modo vengono attenuati i sintomi della narcolessia.
Quattro studi in 707 adulti hanno mostrato che Xyrem si è rivelato più efficace del placebo nella riduzione dei sintomi.
Nel primo studio, una dose giornaliera di 9 g ha ridotto il numero di attacchi di cataplessia di 16,1 ( da 23,5 a 7,4 ) alla settimana, rispetto a una diminuzione di 4,3 alla settimana nei pazienti che hanno assunto un placebo.
Il secondo studio ha mostrato che Xyrem ha continuato a prevenire gli attacchi di cataplessia dopo un trattamento di lungo termine: non vi è stata alcuna variazione nel corso di 2 settimane nel numero di attacchi nei pazienti che hanno continuato ad assumere Xyrem, rispetto a un incremento di 21,0 attacchi nei soggetti passati al placebo.
Due altri studi hanno mostrato che Xyrem ha anche ridotto l’eccessiva sonnolenza diurna negli adulti che hanno continuato ad assumere Modafinil, oltre che nei pazienti trattati con
Xyrem in monoterapia.
Un altro studio ha mostrato che i bambini di età compresa tra 7 e 17 anni, che hanno continuato ad
assumere Xyrem, presentavano meno sintomi di narcolessia con cataplessia rispetto a quelli che
avevano iniziato ad assumere il placebo dopo il trattamento di Xyrem per un certo periodo.
Gli effetti indesiderati più comuni di Xyrem negli adulti ( osservati in più di 1 paziente su 10 ) sono
capogiro, cefalea e nausea, che è più frequente nelle donne che negli uomini.
Gli effetti indesiderati più gravi riscontrati con Xyrem sono: tentato suicidio, psicosi ( pensiero anormale ), depressione respiratoria ( inibizione della respirazione ) e convulsioni ( crisi ).
Gli effetti indesiderati nei bambini sono nel complesso simili a quelli degli adulti: gli effetti indesiderati più comuni ( osservati in più di 1 bambino su 20 ) sono: enuresi, nausea e vomito, calo ponderale, perdita di appetito, cefalea e capogiro.
Xyrem non deve essere somministrato a soggetti che potrebbero essere ipersensibili ( allergici ) al Sodio Oxibato o a uno qualsiasi degli altri ingredienti.
Inoltre, il Sodio Oxibato non deve essere assunto da pazienti affetti da depressione maggiore, deficit della succinico semialdeide deidrogenasi ( un raro disturbo metabolico ) o da pazienti trattati con oppioidi ( come alcuni analgesici ) o barbiturici ( come alcuni anestetici e medicinali usati per prevenire le crisi convulsive ).
A causa del potenziale abuso di Sodio Oxibato, i medici devono monitorare attentamente i pazienti che usano Xyrem.
I pazienti a cui è prescritto Xirem non devono assumere alcol durante il trattamento.
L’Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha deciso che i benefici di Xyrem sono superiori ai rischi. Negli adulti, anche se la dose di 9 g è risultata la più efficace, con essa sono stati osservati livelli elevati di effetti indesiderati, per cui il Comitato ha raccomandato una dose iniziale di 4,5 g al giorno ( nei bambini, la dose iniziale dipende dal peso corporeo ). Dal momento che la dose efficace è vicina a quella per cui gli effetti indesiderati diventano gravi, gli aumenti della dose devono essere effettuati rigorosamente sotto la supervisione di un medico specializzato nel trattamento dei disturbi del sonno.( Xagena2021 )
Fonte: EMA, 2021
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