Macugen è una soluzione da iniettare nell’occhio che contiene il principio attivo Pegaptanib, che trova indicazione nel trattamento dei pazienti adulti affetti dalla forma essudativa ( umida ) della degenerazione maculare legata all’età ( DMLE ).
Queste malattie colpiscono l’area centrale della retina ( detta macula ) nella parte posteriore dell’occhio.
La macula consente la visione centrale, necessaria per distinguere i dettagli e svolgere operazioni quotidiane come guidare, leggere e riconoscere i volti.
La forma essudativa della degenerazione maculare senile è provocata dalla crescita anomala di vasi sanguigni sotto la macula, che possono determinare gonfiore e fuoriuscita di fluidi e di sangue. Ciò causa la perdita graduale della parte centrale del campo visivo di una persona.
Macugen è disponibile sotto forma di siringa preriempita.
Macugen deve essere somministrato unicamente da un oftalmologo, esperto in iniezioni intravitreali ( iniezioni effettuate nell’umor vitreo, il fluido gelatinoso contenuto nell’occhio ).
La siringa preriempita contiene una dose superiore a quella raccomandata, quindi alla preparazione dell’iniezione il medico deve espellerne una certa quantità e garantire l’iniezione della dose corretta.
Macugen viene somministrato mediante singola iniezione di 0.3 mg nell’occhio interessato ogni sei settimane. La procedura deve essere eseguita in condizioni sterili. Ciascuna iniezione è preceduta da anestesia locale, per ridurre o prevenire il dolore dell’iniezione.
Prima e dopo l’iniezione di Macugen potranno essere instillate nell’occhio anche delle gocce di antibiotico, per prevenire infezioni all’occhio.
Poiché Macugen, se somministrato tramite iniezione intravitreale, può provocare un aumento di pressione e causare emorragie oculari, i pazienti devono essere sottoposti ad un adeguato monitoraggio dopo ogni iniezione. Se, dopo due iniezioni, la vista del paziente non migliora, occorre interrompere o rinunciare al trattamento.
Il principio attivo di Macugen, Pegaptanib, è un aptamero. Un aptamero è un unico filamento di molecole, dette nucleotidi, concepito per legarsi a una struttura nell’organismo. Pegaptanib è stato pensato per attaccarsi e bloccare una proteina chiamata fattore di crescita dell'endotelio vascolare ( VEGF ).
Nell’organismo il VEGF induce la crescita dei vasi sanguigni e ne aumenta la permeabilità. Pegaptanib iniettato nell’occhio inibisce il VEGF. Ciò riduce la crescita dei vasi sanguigni nell'occhio e controlla il gonfiore e la fuoriuscita di fluidi.
Macugen è stato esaminato in due studi clinici principali durati fino a due anni su un totale di 1190 pazienti. Ai pazienti è stato somministrato Macugen ( 0.3 mg, 1 mg o 3 mg ) oppure è stata praticata una finta iniezione, ossia una procedura analoga all’iniezione di Macugen, ma priva di Macugen e di ago, in cui una siringa viene premuta sull’occhio senza iniettare nulla in realtà.
Il parametro principale per valutare l’efficacia è stato la percentuale di pazienti con un peggioramento della vista, misurato in un esame della vista standard, pari a meno di 15 lettere.
Dopo un anno di trattamento, circa il 70% dei pazienti trattati con Macugen 0.3 e 1 mg ha mostrato durante un esame della vista un peggioramento pari a meno di 15 lettere rispetto a circa il 55% di coloro cui era somministrata una finta iniezione. La dose da 3 mg non apportava alcun beneficio ulteriore.
Il miglioramento è durato due anni nei pazienti trattati con Macugen.
Gli effetti indesiderati più comuni di Macugen ( osservati in più di 1 paziente su 10 ) sono stati infiammazione
della camera anteriore ( infiammazione della parte frontale dell’occhio ), dolore oculare, aumento della
pressione intraoculare ( aumento della pressione all’interno dell’occhio ), cheratite puntata ( piccoli segni
sulla superficie dell’occhio ) e mosche volanti o opacità nell’umor vitreo ( piccole particelle o macchie nel
campo visivo ).
Occasionalmente, a seguito del trattamento con Macugen, possono manifestarsi endoftalmite ( infezione della parte interna dell’occhio ) emorragia vitreale ( sanguinamento all’interno dell’occhio ) e danni alla retina. È importante trattare questo tipo di infezione appena possibile.
Macugen non deve essere somministrato a soggetti ipersensibili ( allergici ) al Pioglitazone ( Actos ) o a uno
qualsiasi degli altri ingredienti. Non va impiegato nel caso di pazienti con infezioni oculari o perioculari ( riguardanti la parte interna degli occhi o quella intorno ) accertate o sospette.
Il CHMP ( Comitato scientifico dell’EMA [ European Medicines Agency ] ha notato che nei pazienti affetti da degenerazione maculare senile essudativa Macugen 0.3 mg ha avuto effetti sulla perdita della vista analoghi a Macugen 1 mg, di conseguenza si è scelto di approvare la dose inferiore.
Il CHMP ha deciso che i benefici di Macugen sono superiori ai suoi rischi. ( Xagena2013 )
Oftalm2013 Farma2013
