Il 19 luglio 2012 il Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) dell’EMA ( European Medicines Agency ) ha adottato un parere negativo, raccomandando il rifiuto dell’autorizzazione all’immissione in commercio per il medicinale Istodax, destinato al trattamento del linfoma periferico a cellule T.
La società produttrice, Celgene, ha chiesto un riesame del parere. Dopo aver considerato i motivi della richiesta, il CHMP
ha riesaminato il parere iniziale e ha confermato il rifiuto dell’autorizzazione all’immissione in commercio il 15 novembre 2012.
Istodax è un medicinale contenente il principio attivo Romidepsina. Era disponibile come polvere e solvente per soluzione per infusione ( iniezione goccia a goccia in vena ).
Istodax avrebbe dovuto essere impiegato nel trattamento dei pazienti adulti affetti da linfoma periferico a cellule T che non risponde più alla terapia o che è ricomparso dopo almeno due precedenti terapie.
Il linfoma periferico a cellule T è un tumore che interessa un tipo di globuli bianchi denominati cellule T, che costituiscono parte del sistema immunitario.
Il 28 ottobre 2005 Istodax è stato qualificato come medicinale orfano ( un medicinale utilizzato nelle malattie rare ) per il trattamento del linfoma periferico ( nodale, extranodale e leucemico / disseminato ) a cellule T.
Il principio attivo di Istodax, Romidepsina, avrebbe dovuto agire bloccando l'attività di proteine denominate istone deacetilasi, che sono implicate nell’accensione o nello spegnimento dei geni presenti all'interno delle cellule.
L'esatto meccanismo d'azione della Romidepsina nel linfoma periferico a cellule T non è noto, ma si ritiene che gli effetti prodotti sui geni che regolano la proliferazione cellulare e la morte cellulare determinino una riduzione del tasso di crescita e divisione delle cellule tumorali.
Celgene ha presentato i risultati tratti da uno studio condotto con Istodax su un totale di 131 pazienti con linfoma periferico a cellule T sottoposti in precedenza a trattamento.
Nello studio Istodax non è stato confrontato con altre terapie.
Il principale indicatore dell’efficacia era la percentuale di pazienti che avevano risposto in maniera piena al trattamento.
Nel luglio 2012 il CHMP ha osservato un'attività antitumorale di Istodax dimostrata nell’ambito dello studio principale in termini di risposta dei pazienti alla terapia.
Tuttavia, poiché Istodax non era stato confrontato con altri trattamenti, il Comitato non era in grado di trarre conclusioni sul beneficio clinico del medicinale dal punto di vista della sopravvivenza generale dei pazienti o della sopravvivenza libera
da progressione.
Il Comitato non ha potuto trarre conclusioni in merito al beneficio clinico del medicinale. Poiché Istodax non era stato confrontato con altre terapie, era impossibile stabilire se gli effetti osservati erano dovuti al medicinale o alle caratteristiche patologiche dei pazienti arruolati nello studio principale.
Pertanto, non è stato possibile concludere che i benefici del medicinale sono superiori ai suoi rischi e il CHMP ha confermato il suo parere sfavorevole iniziale. ( Xagena2013 )
Fonte: EMA, 2013
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