Koselugo è un medicinale usato per il trattamento dei neurofibromi plessiformi [ tumori benigni, non- cancerogeni ) che crescono lungo i nervi ] che causano sintomi e non possono essere rimossi mediante intervento chirurgico nei bambini a partire dai 3 anni di età affetti da neurofibromatosi di tipo 1 ( NF1 ).
NF1 è raro e Koselugo è stato qualificato come medicinale orfano ( medicinale utilizzato nelle malattie rare ) il 31 luglio 2018.
Koselugo contiene il principio attivo Selumetinib.
Koselugo è disponibile in compresse; il trattamento deve essere avviato da un medico esperto nella diagnosi e nel trattamento dei tumori correlati a NF1.
La dose raccomandata di Koselugo si basa sul peso e sull’altezza del paziente.
Il medicinale è assunto 2 volte al giorno, a circa 12 ore di distanza, a stomaco vuoto.
Il medicinale non deve essere somministrato a pazienti che non sono in grado di deglutire la capsula intera.
Prima e durante il trattamento con Koselugo, il medico controllerà il buon funzionamento del cuore, degli occhi e del fegato del paziente.
Il trattamento deve continuare fino a quando la malattia mostra una regressione o rimane stabile e gli effetti indesiderati sono tollerabili.
In caso di comparsa di taluni effetti indesiderati il medico può ridurre la dose o interrompere il trattamento in modo temporaneo o permanente.
Il principio attivo di Koselugo, Selumetinib, blocca gli enzimi denominati MEK1 e MEK2 ( MEK1/2 ), coinvolti nella stimolazione della crescita cellulare. MEK1/2 è iperattivo in NF1, facendo crescere le cellule tumorali in modo incontrollato. Bloccando questi enzimi, Koselugo contribuisce a rallentare la crescita delle cellule tumorali.
Uno studio principale ha riscontrato che Koselugo è efficace nel trattamento dei neurofibromi plessiformi nei bambini affetti da NF1 riducendo le dimensioni di questi tumori.
Nello studio, le dimensioni del tumore sono diminuite di almeno il 20% in 33 bambini su 50 ( 66% ) di età pari o superiore a 3 anni affetti da NF1 e neurofibromi plessiformi che non potevano essere rimossi mediante intervento chirurgico.
Gli effetti indesiderati più comuni di Koselugo ( che possono riguardare più di 4 persone su 10 ) sono vomito, eruzione cutanea, creatinfosfochinasi ematica aumentata ( un enzima rilasciato nel sangue quando il muscolo è danneggiato ), diarrea, nausea, eventi astenici ( sensazione di debolezza ), cute secca, febbre, eruzione cutanea acneiforme ( eruzione cutanea simile all’acne ), ipoalbuminemia, aspartato aminotransferasi aumentata, e paronichia ( infezione del letto ungueale ).
Gli effetti indesiderati gravi più comuni di Koselugo ( che possono riguardare fino a 1 persona su 10 ) sono: diarrea, anemia, febbre, creatinfosfochinasi ematica aumentata e
creatinina ematica aumentata.
Koselugo non deve essere impiegato nei pazienti con grave malattia del fegato.
I neurofibromi plessiformi possono causare deturpazione, disfunzione motoria, dolore e problemi del sistema nervoso.
Per i bambini con neurofibromi plessiformi che non possono essere rimossi mediante intervento chirurgico, non esistono opzioni terapeutiche autorizzate; pertanto, vi è un’importante esigenza medica insoddisfatta. Koselugo ha dimostrato di essere efficace nel ridurre le dimensioni del tumore in questi bambini a partire dai 3 anni di età. Il numero di bambini inclusi nella sperimentazione era ridotto a causa della rarità della malattia.
Sebbene i dati sulla sicurezza fossero limitati, indicano che gli effetti indesiderati di Koselugo sono gestibili.
L’Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha deciso che i benefici di Koselugo sono superiori ai rischi.
Koselugo ha ottenuto una autorizzazione subordinata a condizioni. Questo significa che in futuro saranno disponibili ulteriori informazioni sul medicinale, che la Società produttrice è tenuta a fornire. ( Xagena2021 )
Fonte: EMA, 2021
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