Isturisa è un medicinale indicato per il trattamento degli adulti affetti da sindrome di Cushing, una malattia caratterizzata da una produzione eccessiva di un ormone, il cortisolo, da parte delle ghiandole surrenali.
La sindrome di Cushing è rara e Isturisa è stato qualificato come medicinale orfano ( medicinale
utilizzato nelle malattie rare ) il 15 ottobre 2014.
Isturisa contiene il principio attivo Osilodrostat.
Isturisa è disponibile in compresse ( 1, 5 e 10 mg ); la dose iniziale raccomandata è 2 mg due volte al giorno. I pazienti di ascendenza asiatica devono iniziare alla dose di 1 mg due volte al giorno.
La dose può essere aumentata gradualmente in base ai livelli di cortisolo nell’organismo, misurati mediante controlli periodici delle urine o del sangue, fino a un massimo di 30 mg due volte al giorno.
La dose deve essere ridotta o il trattamento temporaneamente interrotto se il paziente manifesta determinati effetti indesiderati.
Il principio attivo di Isturisa, Osilodrostat, blocca l’attività di un enzima coinvolto nella produzione di cortisolo, denominato 11-beta-idrossilasi. Tale azione riduce la produzione di cortisolo e dei relativi livelli nell’organismo, alleviando così i sintomi della malattia.
Isturisa ha dimostrato di essere efficace nel ridurre i livelli di cortisolo in uno studio principale condotto su 137 pazienti affetti da sindrome di Cushing. Tali pazienti sono stati trattati inizialmente con Isturisa per 26 settimane. La dose è stata adeguata per ciascun paziente fino a portare i livelli di cortisolo sotto controllo e nell’intervallo normale.
Dopo questa fase iniziale, i pazienti i cui livelli di cortisolo erano sotto controllo ( 71 ) hanno assunto Isturisa o placebo e l’obiettivo dello studio era appurare in quanti pazienti il cortisolo rimaneva sotto controllo.
Dopo 8 settimane di trattamento, l’86% ( 31 su 36 ) dei pazienti trattati con Isturisa aveva livelli di cortisolo sotto controllo, rispetto al 29% ( 10 su 34 ) di quelli che avevano assunto placebo.
Gli effetti indesiderati più comuni di Isturisa ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 ) sono
insufficienza surrenalica ( bassi livelli di cortisolo prodotto dalle ghiandole surrenali ), stanchezza,
nausea, cefalea, vomito ed edema ( tumefazione ).
Isturisa è efficace nel ridurre livelli elevati di cortisolo nei pazienti affetti da sindrome di Cushing. Gli effetti indesiderati sono considerati gestibili mediante l’aggiustamento della dose o l’interruzione temporanea del trattamento. Pertanto, l’Agenzia europea per i medicinali, EMA ( European Medicines Agency ) ha deciso che i benefici di Isturisa sono superiori ai rischi e che il suo uso può essere autorizzato nell’Unione Europea. ( Xagena2020 )
Fonte: EMA, 2020
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