L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, Food and Drug Administration ( FDA ), ha approvato Ilaris ( Canakinumab ) per il trattamento della artrite idiopatica giovanile a esordio sistemico attiva ( SJIA ) nei pazienti dai 2 anni di età.
Ilaris è il primo inibitore della interleuchina-1 beta ( IL-1beta ) approvato per la SJIA, e l’unico trattamento approvato specificatamente per la SJIA a richiedere una sola iniezione sottocutanea al mese.
La artrite idiopatica giovanile sistemica è una forma di artrite infantile rara e invalidante, caratterizzata da febbre intermittente, rash e artrite, che può colpire i bambini già da due anni di età e perdurare in età adulta.
L’approvazione si è basata sui risultati di due studi di fase III condotti su pazienti con artrite idiopatica giovanile a esordio sistemico, di età compresa tra 2 e 19 anni, che hanno evidenziato significativi miglioramenti nella maggior parte dei pazienti trattati con Ilaris.
Lo studio 1 ha mostrato come, al giorno 15, l’84% dei pazienti trattati con una dose sottocutanea di Canakinumab avesse raggiunto l’endpoint primario della risposta pediatrica ACR30 ( American College of Rheumatology 30 ), mentre tra i pazienti che hanno ricevuto il placebo la percentuale è stata del 10%.
Nella parte in aperto dello studio 2, 92 dei 128 pazienti hanno tentato una riduzione graduale dei corticosteroidi. Tra questi 92, il 62% è riuscito a ridurne drasticamente l’utilizzo e il 46% ne ha sospeso completamente l’assunzione.
Nella parte di controllo dello studio 2, i pazienti del gruppo trattato con Canakinumab hanno registrato, nel raffronto con il gruppo che ha ricevuto il placebo, una riduzione relativa del 64% nel rischio di riacutizzazioni ( rapporto di rischio: 0.36 ).
Negli Stati uniti, la artrite idiopatica giovanile sistemica colpisce 5-15 bambini su 100.000 ed è il sottotipo più grave di artrite idiopatica giovanile. Sebbene la patologia possa avere conseguenze letali, le opzioni terapeutiche disponibili sono limitate. I corticosteroidi vengono spesso utilizzati per trattare i sintomi e il dolore, nonostante il loro utilizzo prolungato possa essere associato a eventi avversi potenzialmente gravi, come sindrome di Cushing, arresto della crescita e osteoporosi.
Ilaris è un anticorpo monoclonale, interamente umano, che inibisce IL-1 beta, una parte importante delle difese del sistema immunitario. L’eccessiva produzione di IL-1 beta svolge un ruolo di primo piano in determinate patologie infiammatorie. Ilaris agisce neutralizzando IL-1 beta per un periodo di tempo duraturo, arrivando così a inibire l’infiammazione.
Canakinumab ha dimostrato di essere efficace nella artrite gottosa refrattaria e sindromi periodiche associate alla criopirina ( CAPS ). ( Xagena2013 )
Fonte: Novartis, 2013
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