Il Comitato consultivo della FDA ( Food and Drug Administration ) ha votato contro l'approvazione della Desmopressina per ridurre lo svuotamento urinario negli adulti che si svegliano due o più volte a notte per urinare.
Endocrinologic and Metabolic Drugs Advisory Committee dell'Agenzia regolatoria statunitense ha votato 10 a 5, con due astensioni, contro la Desmopressina per la nicturia, sostenendo che il rischio associato all’uso del farmaco fosse superiore al beneficio garantito.
I membri del Comitato che hanno votato contro l'approvazione hanno dichiarato che ci sono dubbi sulla efficacia e la sicurezza del farmaco, e che il numero di pazienti studiati era molto piccolo, dato il potenziale ampio uso del farmaco.
La Desmopressina, un analogo sintetico dell’ormone neuroipofisario arginina - vasopressina, è stato approvato negli Stati Uniti nel 1978 per il diabete insipido centrale ( sensibile alla vasopressina ).
Ha ricevuto anche l’approvazione per l'enuresi notturna primaria nei bambini.
Ferring Pharmaceuticals sta cercando l'approvazione di una nuova formulazione, una pastiglia per os che si disintegra rapidamente chiamata Nocdurna, per la nicturia da poliuria notturna.
La FDA, in precedenza, aveva già due volte respinto Nocdurna. Inizialmente era stata chiesta l'approvazione per il trattamento di tutti gli adulti con nicturia, indipendentemente dalla causa. L'Agenzia regolatoria aveva negato l’autorizzazione in parte a causa della ridotta efficacia e a causa dei timori riguardo alla comparsa di iponatriemia.
Dopo il primo rifiuto, la società farmaceutica aveva condotto due nuovi studi di fase 3, uno nelle donne e uno negli uomini, entrambi della durata di 3 mesi. Ma l’FDA a causa del possibile effetto indesiderato della Desmopressina aveva respinto di nuovo l’approvazione.
Ferring ha prodotto nuove analisi degli studi di fase 3 ( CS-40 e CS-41 ) e li ha presentati al Comitato consultivo.
In CS-40, 233 donne che erano state assegnate in modo casuale a una dose di 25 mcg di Desmopressina oppure a placebo hanno completato lo studio.
In CS-41, 327 uomini che hanno completato lo studio hanno ricevuto 50 mcg, 75 mcg, oppure placebo.
Per essere arruolati, i pazienti dovevano avere nicturia causata da poliuria notturna, definita come due o più svuotamenti vescicali durante la notte, e la produzione di urina notturna superiore al 33% del volume delle 24 ore.
Sono stati esclusi i pazienti con cause trattabili di nicturia, come il diabete mellito non-controllato, l’insufficienza renale, l’apnea del sonno, e l'insufficienza cardiaca.
Sono stati esclusi anche i pazienti a più alto rischio di iponatriemia.
Al basale, sia le donne che gli uomini studiati avevano una media di 2.9 svuotamenti a notte, e il tempo medio per il primo svuotamento era di circa 2.5 ore dopo essere andati a dormire.
In generale, è stata riscontrata una riduzione media di circa 1.7 svuotamenti a settimana nelle donne e 2.8 svuotamenti a settimana negli uomini. ( Xagena2015 )
Fonte: FDA, 2015
Uro2015 Farma2015
