Idelvion è un medicinale utilizzato per la prevenzione e il trattamento delle emorragie in pazienti con emofilia B, una patologia emorragica ereditaria causata dalla mancanza di una proteina di coagulazione denominata fattore IX.
Idelvion contiene il principio attivo Albutrepenonacog alfa, e può essere somministrato a pazienti di qualsiasi età.
Poiché il numero di pazienti affetti da emofilia B è basso, la malattia è considerata rara e Idelvion è stato qualificato come medicinale orfano il 4 febbraio 2010.
Idelvion è disponibile sotto forma di polvere e solvente, che miscelati formano una soluzione per iniezione in vena. La dose e la frequenza delle iniezioni dipendono dal peso corporeo del paziente e dal fatto che Idelvion sia usato a fine preventivo o curativo dell’emorragia, dalla gravità della carenza del fattore IX del paziente, dall’entità e dalla sede dell’emorragia nonché dalle condizioni di salute e dall’età del paziente.
I pazienti affetti da emofilia B sono carenti del fattore IX, una proteina necessaria per la normale coagulazione del sangue, e, di conseguenza, sono facilmente soggetti a sanguinamento.
Il principio attivo di Idelvion, Albutrepenonacog alfa, agisce nell’organismo allo stesso modo del fattore umano IX. Sostituisce il fattore IX mancante, favorendo la coagulazione del sangue e permettendo un controllo temporaneo dell'emorragia.
In uno studio condotto su 80 pazienti adulti e adolescenti e in un altro studio condotto su 27 bambini di età inferiore a 12 anni, Idelvion si è dimostrato efficace nella prevenzione dell’emorragia e la maggior parte dei pazienti non ha presentato emorragie durante il trattamento preventivo.
Inoltre, Idelvion si è dimostrato efficace nel trattamento degli episodi emorragici quando questi si sono verificati; circa il
93% degli episodi emorragici è stato risolto con una sola iniezione di Idelvion.
Reazioni di ipersensibilità ( allergiche ) a Idelvion sono state riscontrate di rado e includono: gonfiore, bruciore e dolore pungente nel sito di iniezione, brividi, arrossamenti, eruzione cutanea, emicrania, orticaria, bassa pressione sanguigna, letargia, nausea e vomito, agitazione, tachicardia, senso di costrizione toracica e respiro affannoso.
In alcuni casi, queste reazioni possono manifestarsi in forma grave.
Con i medicinali a base di fattore IX sussiste anche il rischio che alcuni pazienti sviluppino inibitori ( anticorpi ) contro tale fattore; pertanto, il medicinale potrebbe diventare inefficace, con conseguente perdita di controllo sul sanguinamento.
I medicinali a base di fattore IX possono anche causare problemi dovuti alla formazione di coaguli di sangue nei vasi sanguigni.
Idelvion non deve essere somministrato a pazienti ipersensibili ( allergici ) al principio attivo o a uno qualsiasi degli altri ingredienti del medicinale. Non deve, inoltre, essere somministrato a pazienti allergici alle proteine di criceto.
Gli studi hanno dimostrato che Idelvion è efficace nel prevenire e curare gli episodi emorragici nei pazienti affetti da emofilia B e che il suo profilo di sicurezza è paragonabile a quello di altri prodotti a base di fattore IX.
Il Comitato scientifico ( CHMP ) dell’EMA ( European Medicines Agency ) ha deciso che i benefici di Idelvion sono superiori ai rischi. ( Xagena2016 )
Fonte: EMA, 2016
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