Farydak è un farmaco antitumorale usato in associazione con altri due medicinali, Bortezomib ( Velcade ) e
Desametasone, per il trattamento del mieloma multiplo ( un tumore del midollo osseo ).
Farydak viene somministrato agli adulti nei quali la malattia è ricomparsa o è peggiorata dopo almeno due
trattamenti precedenti, comprendenti Bortezomib e un immunomodulatore ( un medicinale che agisce
sul sistema immunitario ).
Il principio attivo Farydak è Panobinostat.
Poiché il numero di pazienti affetti da mieloma multiplo è basso, la malattia è considerata rara e Farydak è stato qualificato come medicinale orfano ( medicinale utilizzato nelle malattie rare ) l'8 novembre 2012.
Il trattamento con Farydak deve essere iniziato da un medico esperto nell'uso di terapie antitumorali.
Farydak è disponibile in capsule ( 10, 15 e 20 mg ) e viene somministrato in cicli di trattamento di 21 giorni, insieme a Bortezomib e Desametasone.
La dose iniziale raccomandata di Farydak è 20 mg, assunta nei giorni 1, 3, 5, 8, 10 e 12 del ciclo. I pazienti ricevono il medicinale per 8 cicli e ulteriori 8 cicli di trattamento sono raccomandati nei pazienti che ottengono un beneficio clinico.
Il medico può modificare la dose o rimandare la somministrazione nei pazienti che manifestano gravi effetti indesiderati.
Il principio attivo contenuto in Farydak, Panobinostat, è un tipo di medicinale chiamato inibitore delle
istone deacetilasi ( HDAC ). Blocca l'attività degli enzimi chiamati istone deacetilasi ( HDAC ), coinvolti
nell’attivazione e disattivazione dei geni all'interno delle cellule.
Nel mieloma multiplo, si ritiene che Panobinostat mantenga attivati i geni che inibiscono la divisione e la crescita delle cellule tumorali; questo arresta la moltiplicazione delle cellule tumorali e attiva processi che distruggono tali
cellule, rallentando così la crescita del tumore.
I benefici di Farydak sono stati dimostrati in uno studio principale, condotto su 768 pazienti con mieloma multiplo che si era ripresentato dopo trattamenti precedenti. Il medicinale è stato confrontato con placebo come aggiunta al trattamento con Bortezomib e Desametasone.
La misura principale di efficacia era il tempo medio intercorso prima del peggioramento della malattia del
paziente ( sopravvivenza libera da progressione ), che è risultato pari a 12 mesi nei pazienti trattati con
Farydak, rispetto a circa 8 mesi in quelli trattati con placebo.
Quando i risultati sono stati analizzati solo per il gruppo di pazienti che avevano ricevuto almeno due trattamenti precedenti, comprendenti Bortezomib e un medicinale immunomodulatore ( Talidomide, Lenalidomide o Pomalidomide ), il tempo medio intercorso sino al peggioramento del mieloma è stato di 12.5 mesi con Farydak, rispetto a 4.7 mesi con placebo.
Gli effetti indesiderati più comuni di Farydak ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 ) sono diarrea, stanchezza, nausea e vomito ed effetti a carico del sangue, come trombocitopenia ( bassi livelli di piastrine, importanti per la coagulazione del sangue ), anemia e neutropenia e linfopenia ( bassi livelli di alcuni globuli bianchi ).
Gli effetti più significativi che hanno comportato l'interruzione del trattamento nei pazienti ( verificatisi in circa 4 pazienti su 10 ) sono stati diarrea, debolezza e stanchezza e polmonite ( infezione polmonare ).
Effetti a carico del cuore si sono verificati in 1-2 pazienti su 10 e hanno incluso tachicardia ( aumento della frequenza cardiaca ), palpitazioni e ritmo cardiaco irregolare ( fibrillazione atriale, tachicardia sinusale ); più raramente i pazienti hanno manifestato alterazioni della conduzione elettrica nel cuore ( prolungamento dell’intervallo QTc ).
Farydak non deve essere usato in donne che allattano.
Il Comitato scientifico ( CHMP ) dell’EMA ( European Medicines Agency ) ha ritenuto clinicamente significativo
l'aumento della sopravvivenza libera da progressione, pur osservando che non era ancora stato dimostrato un beneficio in termini di sopravvivenza globale.
Inoltre, Panobinostat agisce in modo diverso rispetto ai trattamenti esistenti. Ciò significa che offre una nuova alternativa per i pazienti sottoposti ad almeno due trattamenti precedenti, comprendenti Bortezomib e agenti
immunomodulatori, che hanno opzioni terapeutiche limitate e quindi un'elevata esigenza medica insoddisfatta.
Anche se gli effetti indesiderati hanno destato preoccupazione e potrebbero non essere giustificati in pazienti potenzialmente trattabili con terapie meno tossiche, il CHMP ha ritenuto che fossero accettabili nel sottogruppo trattato in precedenza, considerata l'assenza di alternative, e che fossero gestibili.
Pertanto, il Comitato per i medicinali per uso umano ha deciso che i benefici di Farydak sono superiori ai rischi in questo gruppo. ( Xagena2015 )
Fonte: EMA, 2015
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