Evoltra è un medicinale antitumorale, che contiene il principio attivo Clofarabina, e trova inidcazione nel trattamento di bambini e di adulti fino a 21 anni di età affetti da leucemia linfoblastica acuta, una forma di cancro dei linfociti.
Il medicinale trova impiego quando il paziente non ha risposto alle cure precedenti oppure in caso di ricomparsa della malattia dopo almeno due trattamenti diversi e si prevede che nessun altro trattamento possa dare risultati.
Poiché il numero di pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta è basso, la malattia è considerata rara ed Evoltra è stato qualificato come medicinale orfano ( medicinale utilizzato nelle malattie rare ) il 5 febbraio 2002.
Evoltra è disponibile come concentrato per la preparazione di una soluzione per infusione in vena.
La dose raccomandata di Evoltra è di 52 mg per metro quadrato di superficie corporea ( calcolata in base al peso e all’altezza del paziente ).
Il medicinale è somministrato ogni giorno per 5 giorni, mediante una infusione della durata di due ore. Il trattamento dovrebbe essere ripetuto a intervalli regolari compresi tra due e sei settimane.
Nei pazienti che rispondono alla terapia ciò si verifica perlopiù dopo uno o due cicli di trattamento.
Il principio attivo contenuto in Evoltra, la Clofarabina, è un citotossico ( ossia un farmaco che uccide le cellule che si dividono, come le cellule cancerose ); appartiene al gruppo di farmaci antitumorali denominati antimetaboliti.
La Clofarabina è un analogo dell’adenina, che fa parte del materiale genetico fondamentale delle cellule ( DNA e RNA ). Nell'organismo la Clofarabina si sostituisce all’adenina e interferisce con gli enzimi coinvolti nella produzione di materiale genetico denominato DNA polimerasi e RNA reduttasi. Ciò impedisce alle cellule di produrre nuovo DNA e RNA e rallenta la crescita delle cellule tumorali.
Evoltra è stato osservato in uno studio su 61 pazienti di età inferiore ai 21 anni, affetti da leucemia linfoblastica acuta. Tutti i pazienti avevano già ricevuto almeno due tipi diversi di trattamento, ma non erano stati ritenuti idonei per nessun altro tipo di terapia.
L’età media dei pazienti sottoposti al trattamento era di 12 anni.
Il principale indicatore di efficacia era il numero di pazienti in remissione ( ossia che presentavano l’eliminazione della leucemia dal midollo osseo e il recupero completo o parziale di livelli normali nelle conte ematiche ).
Lo studio non ha confrontato Evoltra con altri trattamenti.
Nello studio principale il 20% dei pazienti ha raggiunto la fase di remissione ( 12 su 61 ). Nel complesso i pazienti che hanno preso parte allo studio sono sopravvissuti in media 66 settimane.
Dopo il trattamento con Evoltra, 10 pazienti hanno potuto essere sottoposti a un trapianto di cellule staminali.
Si tratta di un intervento complesso in cui il paziente riceve delle cellule staminali da un
donatore compatibile perché si possa ricostituire il midollo osseo. Le cellule staminali sono cellule che si possono sviluppare in vari tipi di cellula.
Gli effetti indesiderati più comuni riscontrati con Evoltra ( osservati in più di un paziente su 10 ) erano neutropenia febbrile ( basso livello di globuli bianchi nel sangue unito a febbre ), ansia, mal di testa, rossore del volto, vomito, diarrea, nausea, sindrome da eritrodisestesia palmo-plantare ( ossia eruzione cutanea e intorpidimento del palmo delle mani e della pianta dei piedi ), prurito, piressia ( febbre ), infiammazione mucosale ( infiammazione delle membrane umide del corpo, come quelle che ricoprono internamente la bocca ) e astenia ( stanchezza ).
Evoltra non deve essere somministrato a pazienti che presentano gravi malattie a carico dei reni o del fegato.
L’allattamento al seno deve essere interrotto prima, durante e dopo il trattamento con Evoltra.
I pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta che non hanno risposto ad almeno due trattamenti, o che hanno avuto una ricaduta in seguito, hanno possibilità di sopravvivenza assai limitate.
Il Comitato scientifico, CHMP, dell'EMA ( European Medicines Agency ) ha concluso che il
trattamento con Evoltra può essere un modo per ottenere la remissione e facilitare il trapianto di cellule staminali.
Il Comitato ha quindi deciso che i benefici di Evoltra sono superiori ai suoi rischi.
Evoltra è stato autorizzato in circostanze eccezionali. Ciò significa che, siccome la malattia è rara, non è stato possibile ottenere informazioni complete sul medicinale. ( Xagena2016 )
Fonte: EMA, 2016
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