Elzonris, il cui principio attivo è Tagraxofusp, è un medicinale che trova impiego nel trattamento di adulti affetti da neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche ( BPDCN ), un tipo di tumore ematologico che può interessare molti organi tra cui la cute, il midollo osseo e i linfonodi.
Poichè la neoplasia BPDCN è rara, Elzonris è stato qualificato come medicinale orfano ( medicinale utilizzato nelle malattie rare ) l’11 novembre 2015.
Elzonris è disponibile per infusione in vena. Deve essere somministrato solo sotto la supervisione di un medico esperto nell’uso di medicinali antitumorali, in una struttura in cui sono disponibili attrezzature per la rianimazione.
La dose raccomandata è di 12 microgrammi per kg di peso corporeo una volta al giorno,
tramite infusione nell’arco di 15 minuti.
Elzonris viene somministrato nei primi 5 giorni di un ciclo di 21 giorni; i cicli vengono ripetuti a meno che la malattia non peggiori o i pazienti presentino effetti indesiderati intollerabili.
Il primo ciclo viene somministrato in ospedale e i pazienti devono essere monitorati per eventuali
effetti indesiderati per almeno 24 ore dopo l’ultima infusione.
I cicli successivi possono essere
somministrati in una struttura ambulatoriale attrezzata per il monitoraggio intensivo dei pazienti
trattati per tumori ematologici.
Circa un’ora prima di ciascuna infusione, ai pazienti devono essere somministrati medicinali
antistaminici, un corticosteroide e Paracetamolo per ridurre il rischio di reazioni di tipo allergico.
Il principio attivo di Elzonris, Tagraxofusp, è costituito dalla tossina difterica, legata a una proteina denominata Interleuchina-3 [ IL-3 ].
La porzione di IL-3 del medicinale si lega ai recettori che si trovano in numero elevato sulle cellule della neoplasia BPDCN.
Una volta legato alle cellule tumorali, il medicinale viene da loro assorbito, il che consente il rilascio della tossina al loro interno, uccidendole. Ciò dovrebbe prevenire la diffusione del tumore e ridurre i sintomi della malattia.
Elzonris è stato esaminato in uno studio condotto su 84 adulti con neoplasia BPDCN ( 65 non-trattati in precedenza e 19 trattati in precedenza con altri medicinali ).
Lo studio ha mostrato che il 57% ( 37 su 65 ) dei pazienti non-trattati in precedenza non presentava
segni di malattia o presentava un danno cutaneo minimo dopo il trattamento con Elzonris.
Inoltre, circa un terzo ( 21 su 65 ) di questi pazienti è stato in grado di sottoporsi a trapianto di cellule staminali ( una procedura in cui il midollo osseo del paziente viene sostituito da cellule staminali di un donatore per costituire nuovo midollo osseo che produce cellule sane ), il che ha contribuito a prolungare il tempo di vita dei pazienti.
Gli effetti indesiderati più comuni di Elzonris ( che possono riguardare più di 1 persona su 5 ) sono
ipoalbuminemia, aumento dei livelli ematici delle transaminasi, trombocitopenia, nausea, stanchezza e febbre.
L’effetto indesiderato più grave che può verificarsi durante il trattamento con Elzonris è la sindrome da perdita capillare ( un effetto indesiderato imprevedibile e pericoloso per la vita dovuto alla perdita da piccoli vasi sanguigni ), che può riguardare fino a 1 persona su 5.
Sebbene lo studio fosse ristretto ed Elzonris non fosse messo a confronto con altri trattamenti,
l’Agenzia europea per i medicinali ha ritenuto che la conduzione di studi più ampi per questa malattia rara sia complicata.
L’Agenzia nella sua valutazione ha concluso che i benefici di Elzonris superano i suoi rischi nei pazienti con BPDCN non-trattati. Tuttavia, i dati non erano sufficienti per trarre la
stessa conclusione per i pazienti in cui trattamenti precedenti non erano stati efficaci.
La sicurezza di Elzonris è stata ritenuta accettabile con misure specifiche messe in atto per ridurre al minimo il rischio degli effetti indesiderati più gravi.
Elzonris è stato autorizzato in circostanze eccezionali perché non è stato possibile ottenere
informazioni complete su Elzonris a causa della rarità della malattia. Ogni anno l’Agenzia esaminerà le nuove informazioni disponibili.
fornirà i risultati di uno studio basato su un registro di pazienti con BPDCN, al fine di caratterizzare
ulteriormente l’efficacia e la sicurezza di Elzonris. ( Xagena2021 )
Fonte: EMA, 2021
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