Elocta viene utilizzato per il trattamento e la prevenzione del sanguinamento nei pazienti con emofilia A ( un disturbo emorragico ereditario provocato dal deficit del fattore VIII ). Il principio attivo in esso contenuto è Efmoroctocog alfa.
Elocta è disponibile in forma di polvere e solvente utilizzabili per la preparazione di una soluzione iniettabile. La somministrazione per iniezione in vena richiede diversi minuti. La dose e la durata della terapia dipendono dall’impiego preventivo o curativo del medicinale, dalla gravità dell’emofilia, dall’entità e dalla sede dell’emorragia, nonché dalle condizioni di salute e dal peso corporeo del paziente.
I pazienti affetti da emofilia A sono carenti del fattore VIII, una proteina necessaria per la normale coagulazione del sangue, e, di conseguenza, sono facilmente soggetti a sanguinamento. Il principio attivo di Elocta, Efmoroctocog alfa, agisce nell’organismo allo stesso modo del fattore umano VIII. Sostituisce il fattore VIII mancante, favorendo la coagulazione del sangue e garantendo un controllo temporaneo del disturbo della coagulazione.
I due studi principali condotti su Elocta hanno dimostrato che il medicinale è efficace sia per la prevenzione che per la cura degli episodi emorragici.
In uno studio condotto su 165 pazienti adulti affetti da emofilia A, i pazienti che hanno ricevuto Elocta come trattamento preventivo personalizzato hanno manifestato circa 3 episodi di sanguinamento all’anno, rispetto ai 37 episodi all’anno nei pazienti non sottoposti a trattamento preventivo.
Inoltre, in occasione del sanguinamento, il trattamento con Elocta è stato valutato come eccellente o buono in oltre il 78% dei casi, con l’87% degli episodi emorragici risolti dopo una sola iniezione.
In uno studio su 69 bambini, Elocta è stato ugualmente efficace: in media, 2 episodi emorragici ogni anno, e nell’81% dei casi gli episodi si sono risolti dopo una sola iniezione.
Elocta ha prodotto solo raramente reazioni di ipersensibilità ( allergiche ), tra cui: gonfiore del viso, eruzioni cutanee, orticaria, senso di costrizione toracica e difficoltà di respirazione, bruciore e dolore nel sito di iniezione, brividi, vampate di calore, prurito su tutto il corpo, emicrania, bassa pressione sanguigna, letargia, nausea, irrequietezza e battito cardiaco accelerato. In alcuni casi, queste reazioni possono manifestarsi in forma grave.
Sussiste anche il rischio che alcuni pazienti sviluppino inibitori ( anticorpi ) diretti contro il fattore VIII e che perciò il medicinale risulti non più efficace, con conseguente perdita di controllo sul sanguinamento.
Gli studi hanno dimostrato che Elocta è efficace nel prevenire e curare episodi emorragici in pazienti con emofilia A e che il suo profilo di sicurezza è in linea con quello atteso per farmaci di questo tipo.
Il Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) dell’Agenzia ha quindi deliberato che i suoi benefici sono superiori ai rischi. ( Xagena2015 )
Fonte: EMA, 2015
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