Darzalex è un medicinale antitumorale utilizzato in monoterapia per il trattamento dei pazienti adulti con mieloma multiplo ( un tumore del midollo osseo ). Viene usato se la malattia è ricomparsa dopo il trattamento con medicinali antitumorali ( inclusi i medicinali noti come inibitori del proteosoma ) e farmaci immunomodulanti ( che agiscono sul sistema immunitario ) o se la malattia non è migliorata con questi medicinali.
Poiché il numero di pazienti affetti da mieloma multiplo è basso, la malattia è considerata rara e Darzalex è stato qualificato come medicinale orfano ( medicinale utilizzato nelle malattie rare ) il 17 luglio 2013.
Darzalex contiene il principio attivo Daratumumab.
Darzalex è disponibile come concentrato per soluzione per infusione ( flebo ) in vena. La dose raccomandata è di 16 mg per chilogrammo di peso corporeo, somministrata una volta a settimana per le prime 8 settimane. Dalla settimana 9 alla settimana 24, Darzalex è somministrato ogni 2 settimane e, successivamente, ogni 4 settimane. La terapia deve essere continuata fino a quando il paziente continua a trarne un beneficio terapeutico.
Prima e dopo l’infusione, il paziente deve assumere medicinali per ridurre il rischio di reazioni correlate all’infusione. Il medico può dover ridurre la velocità di infusione o interrompere il trattamento in caso di reazioni gravi correlate all’infusione.
Darzalex deve essere somministrato da un operatore sanitario in un contesto in cui siano prontamente disponibili servizi di rianimazione per i pazienti.
Il principio attivo di Darzalex, Daratumumab, è un anticorpo monoclonale, concepito per riconoscere e legarsi alla proteina CD38 che è presente in grandi quantità sulle cellule del mieloma multiplo. Legandosi alla proteina CD38 presente sulle cellule del mieloma multiplo, Daratumumab stimola il sistema immunitario a distruggere le cellule tumorali.
Darzalex è stato esaminato in due studi principali condotti su un totale di 196 pazienti con mieloma multiplo che è ricomparso dopo, o non ha risposto ad almeno due trattamenti precedenti tra cui un inibitore del proteosoma e un immunomodulatore.
Il principale parametro di efficacia era basato sulla percentuale dei pazienti che rispondevano completamente o parzialmente al trattamento ( misurato in base alla scomparsa o alla riduzione di almeno il 50% di una proteina riscontrata in eccesso nelle cellule del mieloma multiplo ).
In uno studio, circa il 29% dei pazienti che hanno assunto Darzalex alla dose di 16 mg/kg ( 31 pazienti su 106 ) hanno ottenuto una risposta completa o parziale al trattamento mentre la percentuale è stata del 36% ( 15 pazienti su 42 ) nel secondo studio.
In questi studi Darzalex non è stato confrontato con altri trattamenti.
Gli effetti indesiderati più comuni di Darzalex ( che possono riguardare circa 1 persona su 2 ) sono le reazioni correlate all’infusione quali problemi respiratori, tosse, naso chiuso o che cola e brividi.
Altri effetti indesiderati frequenti ( che riguardano almeno 1 paziente su 5 ) sono stanchezza, piressia ( febbre ), nausea ( sensazione di malessere ), dolore alla schiena, infezioni delle vie respiratorie superiori
( come raffreddori ), anemia ( bassa conta dei globuli rossi ), neutropenia ( bassi livelli di neutrofili, un tipo di globuli bianchi ) e trombocitopenia ( bassa conta di piastrine nel sangue ).
Darzalex si è dimostrato efficace nel trattamento del mieloma multiplo in pazienti che avevano una progressione della malattia nonostante abbiano ricevuto almeno due trattamenti precedenti.
Questi pazienti hanno a disposizione opzioni di trattamento limitate e Darzalex, che agisce in modo diverso rispetto ai trattamenti esistenti, rappresenta un’alternativa.
Il profilo di sicurezza di Darzalex è considerato accettabile e gestibile.
Anche se gli studi presentavano delle limitazioni, tra cui l’assenza di un gruppo di controllo e un numero basso di pazienti, il Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) dell’EMA ( European Medicines Agency ) ha deciso che i benefici di Darzalex sono superiori ai rischi.
Darzalex ha ottenuto una approvazione condizionata. La società che lo commercializza fornirà i risultati di due studi che mettono a confronto l’effetto di Darzalex utilizzato in combinazione con altri trattamenti antitumorali ( ad esempio, Lenalidomide e Desametasone, oppure Bortezomib e Desametasone ) con quello di questi altri trattamenti in monoterapia. ( Xagena2016 )
Fonte: EMA, 2016
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