Bylvay è un medicinale indicato per il trattamento dei pazienti a partire dai 6 mesi di età affetti da colestasi intraepatica familiare progressiva ( PFIC ), una rara malattia epatica in cui gli acidi biliari si accumulano nel fegato.
Gli acidi biliari sono una componente della bile, un liquido prodotto nel fegato che aiuta ad assorbire i grassi dall’intestino.
Bylvay contiene il principio attivo Odevixibat.
Bylvay è disponibile in capsule. La dose raccomandata è di 40 microgrammi per kg di peso corporeo. Le capsule devono essere assunte una volta al giorno al mattino. Possono essere assunte intere oppure aperte e cosparse sul cibo.
Se il medicinale non è sufficientemente efficace dopo tre mesi, il medico curante può aumentare la dose fino a 120 microgrammi per chilogrammo di peso corporeo.
Il trattamento con Bylvay deve essere iniziato e supervisionato da un medico esperto nella gestione della colestasi intraepatica familiare progressiva.
Il principio attivo di Bylvay, Odevixibat, blocca l’azione di una proteina presente nell’intestino ( nota come IBAT ) che trasporta l’acido biliare dall’intestino al fegato. Bloccando l’azione dell’IBAT, Odevixibat riduce la quantità di acido biliare che viene trasportata dall’intestino al fegato. Ciò impedirà l’accumulo di acidi biliari e danni al tessuto epatico.
Bylvay si è dimostrato più efficace del placebo nel ridurre la gravità della colestasi intraepatica familiare progressiva in uno studio principale condotto su 62 pazienti di età compresa tra 6 mesi e 18 anni.
La principale misura dell’efficacia era basata sul numero di pazienti il cui livello di acidi biliari nel sangue era diminuito di almeno il 70% dopo 24 settimane di trattamento.
Il trattamento con Bylvay ha determinato la necessaria riduzione nel 44% circa ( 10 su 23 ) dei pazienti che avevano ricevuto la dose standard ( 40 microgrammi per chilogrammo di peso corporeo al giorno ) e nel 21% circa ( 4 su 19 ) dei pazienti che avevano ricevuto la dose massima giornaliera ( 120 microgrammi per chilogrammo di peso corporeo al giorno ), rispetto allo 0% ( 0 su 20 ) di coloro che avevano ricevuto il placebo.
Lo studio ha anche mostrato che Bylvay può migliorare i sintomi quali il prurito e prevenire ritardi nella crescita.
Gli effetti indesiderati più comuni di Bylvay ( che possono riguardare fino a 1 persona su 10 ) sono feci molli, diarrea, dolore addominale e ingrossamento del fegato.
Da uno studio principale è emerso che Bylvay è efficace nel ridurre la quantità di acido biliare nel sangue dei pazienti affetti da colestasi intraepatica familiare progressiva.
Bylvay è risultato efficace anche nel ridurre i segni e i sintomi della colestasi intraepatica familiare progressiva, come il prurito.
Poiché la colestasi intraepatica familiare progressiva è una malattia molto rara, lo studio era di piccole dimensioni, ma dai dati a breve termine disponibili è risultato che Bylvay potrebbe ritardare la progressione della malattia e la necessità di intervento chirurgico e/o trapianto di fegato.
Gli effetti indesiderati osservati finora sono considerati gestibili.
Data la gravità della malattia e l’assenza di trattamenti, l’Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha deciso che i benefici di Bylvay sono superiori ai rischi.
Bylvay è stato autorizzato in circostanze eccezionali. Ciò significa che, essendo l’affezione molto rara, non è stato possibile ottenere informazioni complete sul medicinale.
Ogni anno l’EMA esaminerà le nuove informazioni eventualmente disponibili. ( Xagena2021 )
Fonte: EMA, 2021
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