La Food and Drug Administration ( FDA ) ha ampliato l'indicazione per Lumizyme ( Alglucosidasi alfa ). Lumizyme prodotto su scala 4000L è ora indicato per tutti i pazienti con malattia di Pompe di qualsiasi età o fenotipo.
L'approvazione di questa indicazione è ora in linea con quella del resto del mondo, dove Alglucosidasi alfa prodotta a 4000L è l'unica scala disponibile.
In precedenza, negli Stati Uniti, Lumizyme era stato approvato solo per i pazienti con insorgenza tardiva della malattia di Pompe.
Negli Stati Uniti, Alglucosidasi alfa è prodotto in due diverse scale di produzione. Alglucosidasi alfa prodotta su scala 160L ( scala pilota iniziale ) viene venduta con il marchio Myozyme, mentre Alglucosidasi alfa prodotta su scala 4000L ( scala di produzione finale ) viene venduta con il marchio Lumizyme.
Sulla base dei dati biochimici e clinici forniti, l’Agenzia regolatoria statunitense ha concluso che le Alglucosidasi alfa prodotte negli Stati Uniti con entrambe le scale ( Lumizyme e Myozyme ) sono paragonabili. Il profilo generale di sicurezza di Alglucosidasi alfa rimane invariato.
Aggiornamenti specifici per la scheda tecnica del prodotto Lumizyme conprendono: a) Indicazione aggiornata: Lumizyme ( Alglucosidasi alfa ) è un enzima idrolitico lisosomiale specifico per il glicogeno indicato per i pazienti con malattia di Pompe ( deficit di GAA ); b) Inserimento di dati di sicurezza e di efficacia provenienti da studi con malattia ad esordio infantile; c) Rimozione del programma REMS; d) Aggiornamento del Boxed Warning per includere un'avvertenza specifica per l’insorgenza infantile per quanto riguarda l’accumulo di liquidi; e) Aggiornamento della classificazione in gravidanza: categoria C.
Lumizyme, commercializzato come Myozyme al di fuori degli Stati Uniti, è approvato in più di 65 Paesi.
La malattia di Pompe è una malattia neuromuscolare progressiva, debilitante e spesso fatale causata da una carenza genetica o disfunzione dell'enzima alfa-glucosidasi acida lisosomiale ( GAA ), che colpisce circa 1 su 40.000 persone in tutto il mondo.
Questo difetto enzimatico si traduce in accumulo di glicogeno principalmente nei tessuti muscolari con conseguente debolezza muscolare, perdita della funzione respiratoria, e morte spesso prematura.
In assenza di trattamento, quando i sintomi si verificano durante l'infanzia, i bambini di solito muoiono entro il primo anno di vita.
Quando i sintomi si verificano durante l'infanzia o in età adulta, i pazienti spesso perdono la capacità di camminare e necessitano di sedie a rotelle per muoversi, inoltre vanno incontro a difficoltà respiratoria e necessitano di ventilazione meccanica per respirare. ( Xagena2014 )
Fonte: Genzyme 2014
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