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Risultati ricerca per "Translarna"

Translarna per il trattamento dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne dovuta a mutazioni nonsense

I pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne presentano un deficit della normale distrofina, una proteina che si trova nei muscoli. Poiché questa proteina contribuisce a proteggerli dai danni ...

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