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Besponsa nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B


Besponsa è un medicinale antitumorale che trova impiego nel trattamento di una tipologia di tumore ematologico che interessa le cellule B ( un tipo di globuli bianchi ) denominato leucemia linfoblastica acuta ( LLA ) da precursori delle cellule B.
Besponsa viene utilizzato in monoterapia negli adulti il cui tumore si è ripresentato o non ha risposto a un precedente trattamento.

Besponsa viene utilizzato esclusivamente nei pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B CD22-positivi.

Nei pazienti che hanno un tipo di cromosoma noto come cromosoma Philadelphia, prima di somministrare Besponsa si deve provare il trattamento con un medicinale antitumorale denominato inibitore della tirosin-chinasi.

Poiché il numero di pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B è basso, la malattia è considerata rara, e Besponsa è stato qualificato come medicinale orfano ( medicinale utilizzato nelle malattie rare ) il 7 giugno 2013.

Besponsa contiene il principio attivo Inotuzumab ozogamicin.

Besponsa è somministrato per infusione in vena in un arco di tempo di almeno 1 ora. Le infusioni vengono somministrate nei giorni 1, 8 e 15 di un ciclo di trattamento di 3 o 4 settimane.
Il medico può interrompere il trattamento o ridurre la dose se il paziente manifesta determinati effetti indesiderati gravi.
I pazienti in cui Besponsa funziona bene devono ricevere 2 o 3 cicli, dopo di che possono sottoporsi a un trapianto di cellule staminali per sostituire il midollo osseo, l’unico trattamento curativo.
I pazienti in cui il trattamento funziona bene ma che non verranno sottoposti a un trapianto di cellule staminali, possono ricevere fino a un massimo di 6 cicli di trattamento.
Nei pazienti che non rispondono al trattamento, Besponsa deve essere interrotto dopo 3 cicli.

Il principio attivo di Besponsa, Inotuzumab ozogamicin, è un anticorpo monoclonale che è legato a una piccola molecola, N-acetil-gamma-Caliceamicina dimetilidrazide.
L’anticorpo monoclonale è stato concepito per riconoscere e legarsi a CD22 sulle cellule B tumorali. Una volta legato, il medicinale viene assorbito dalla cellula dove la Caliceamicina diventa attiva, determinando rotture nel DNA cellulare e uccidendo in tal modo la cellula tumorale.

È stato dimostrato che Besponsa è più efficace rispetto ad altra chemioterapia in uno studio principale che ha coinvolto 326 adulti affetti da leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B CD22-positivi, che si era ripresentata o non aveva risposto a un precedente trattamento.
Il principale indicatore di efficacia è la risposta al trattamento, che è stata definita come non presentazione di cellule B tumorali residue nel sangue e nel midollo osseo dopo trattamento.

Una analisi dei primi 218 pazienti trattati ha mostrato che, dopo almeno 2 cicli di trattamento, l’81% ( 88 su 109 ) dei pazienti che ricevevano Besponsa ha risposto al trattamento rispetto al 29% ( 32 su 109 ) dei pazienti che ricevevano altra chemioterapia. I pazienti responder al trattamento potevano essere sottoposti a trapianto di cellule staminali.

Gli effetti indesiderati più comuni di Besponsa ( che possono riguardare più di 1 persona su 5 ) sono trombocitopenia ( bassa conta piastrinica nel sangue ), neutropenia e leucopenia, infezione, anemia, stanchezza, emorragia, febbre, nausea, cefalea, neutropenia febbrile ( bassa conta di globuli bianchi associata a febbre ), dolore addominale, aumento dei livelli degli enzimi epatici denominati transaminasi e gamma-glutamiltransferasi, e iperbilirubinemia ( elevati livelli nel sangue di bilirubina, un prodotto di degradazione dei globuli rossi ).
Gli effetti indesiderati più gravi sono infezione, neutropenia febbrile, emorragia, dolore addominale, febbre, stanchezza e malattia veno-occlusiva del fegato / sindrome da ostruzione sinusoidale ( VOD/SOS ).

Besponsa non deve essere utilizzato nei pazienti che hanno VOD/SOS o hanno avuto VOD/SOS grave o hanno altre malattie epatiche gravi.

Il Comitato scientifico ( CHMP ) dell’EMA ( European Medicines Agency ) ha deciso che i benefici di Besponsa sono superiori ai rischi.
Il CHMP ha ritenuto che, sebbene recentemente vi siano stati progressi nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B, le opzioni terapeutiche per i pazienti restano limitate.
Lo studio principale ha mostrato che Besponsa era migliore rispetto ad altri medicinali chemioterapici comunemente utilizzati poiché induceva una risposta nei pazienti e consentiva loro di sottoporsi a un trapianto di cellule staminali curativo.
Per quanto riguarda la sicurezza, gli effetti indesiderati di Besponsa sono simili a quelli di altri medicinali chemioterapici e possono essere generalmente gestiti con una riduzione della dose o l’interruzione del trattamento. ( Xagena2017 )

Fonte: EMA, 2017

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